Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hematopoieettinen kantasolusiirto Fanconi-anemiaan (FA)

tiistai 3. syyskuuta 2019 päivittänyt: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Vaiheen II koe hematopoieettisten kantasolujen siirtämisestä Fanconi-anemiaa sairastavien potilaiden hoitoon, joilta puuttuu genotyyppisesti identtinen luovuttaja, käyttäen vain solunsalpaajahoitoa busulfaanin, syklofosfamidin ja fludarabiinin sytoreduktiota

Ehdotettu tutkimus on yksihaarainen vaiheen II hoitoprotokolla, joka on suunniteltu tutkimaan siirrännäistä, myrkyllisyyttä, käänteishyljintä-sairautta ja lopullista taudista vapaata eloonjäämistä uuden sytoreduktiivisen hoito-ohjelman jälkeen, joka sisältää busulfaania, syklofosfamidia ja fludarabiinia ja anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG- ei-kemoterapialääke, jonka tehtävänä on tappaa immuunijärjestelmäsi) Fanconi-anemiaa sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on vaikea aplastinen anemia (SAA) tai myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai akuutti myelooinen leukemia (AML), joilta puuttuu genotyyppisesti identtinen HLA. luovuttajat, jotka käyttävät kantasolusiirtoja, jotka ovat peräisin (1) HLA:n kanssa yhteensopivista ei-sukulaisista luovuttajista tai (2) HLA-haplotyypin kanssa yhteensopimattomista sukulaisista luovuttajista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rekrytoimme parhaillaan potilaita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Fanconi-anemia (vahvistettu mitomysiini C- tai DEB-kromosomaalisten murtumistestien avulla ja jollakin seuraavista hematologisista diagnooseista: vaikea aplastinen anemia, myelodysplastinen oireyhtymä, akuutti myelogeeninen leukemia
  • Karnofskyn tai Lansyn suorituskykyasteikko > tai = 70 %:iin.
  • Täytyy olla riittävä sydämen, maksan, munuaisten ja keuhkojen toiminta.
  • Vapaana on oltava 7/8 tai 8/8 riippumatonta luovuttajaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä.
  • Aktiivinen keskushermoston leukeeminen osallisuus
  • Aktiivinen hallitsematon virus-, bakteeri- tai sieni-infektio
  • Positiivinen HIV:lle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luuytimen käsittely
Luuytimen käsittely CliniMACs-laitteella
Laite: CliniMACs laite
Luovuttajan perifeerisen veren progenitorisolut käyttävät CD34+ -valintaa CliniMACs-laitteen avulla
Muut nimet:
  • Milteny Biotec CliniMACS laite
Lääke: Busulfaani
Kemoterapia, jota annetaan osana HSCT-hoito-ohjelmaa.
Lääke: Fludarabiini
Kemoterapia, jota annetaan osana HSCT-hoito-ohjelmaa.
Lääke: Syklofosfamidi
Kemoterapia, jota annetaan osana HSCT-hoito-ohjelmaa.
Lääke: ATG
Kemoterapia, jota annetaan osana HSCT-hoito-ohjelmaa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mitataan siirteen ja hematopoieettisen palautumisen esiintyvyys ja laatu.
Aikaikkuna: 1, 3, 6 ja 12 kuukautta elinsiirron jälkeen
Mitataan siirteen ja hematopoieettisen palautumisen esiintyvyys ja laatu.
1, 3, 6 ja 12 kuukautta elinsiirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Varhaiseen siirtoon liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus ja akuutin ja kroonisen GVHD:n ilmaantuvuus ja vaikeusaste
Aikaikkuna: viikoittain ensimmäiset 30 päivää ja sitten 3, 6 ja 12 kuukautta elinsiirron jälkeen
Varhaiseen siirtoon liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus ja akuutin ja kroonisen GVHD:n ilmaantuvuus ja vaikeusaste
viikoittain ensimmäiset 30 päivää ja sitten 3, 6 ja 12 kuukautta elinsiirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical College of Wisconsin

Yhteistyökumppanit

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Tutkijat

  • Päätutkija: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. elokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. elokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. toukokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. helmikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 19. helmikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FA 08/89

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CliniMACs laite

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa