Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Fanconi-Anämie (FA)

3. September 2019 aktualisiert von: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Eine Phase-II-Studie zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen zur Behandlung von Patienten mit Fanconi-Anämie, denen ein genotypisch identischer Spender fehlt, unter Verwendung einer reinen Chemotherapie-Zytoreduktion mit Busulfan, Cyclophosphamid und Fludarabin

Bei der vorgeschlagenen Studie handelt es sich um ein einarmiges Phase-II-Behandlungsprotokoll zur Untersuchung von Engraftment, Toxizität, Graft-versus-Host-Erkrankung und letztendlich krankheitsfreiem Überleben nach einem neuartigen zytoreduktiven Regime, das Busulfan, Cyclophosphamid und Fludarabin sowie Anti-Thymozyten-Globulin (ATG- ein Nicht-Chemotherapeutikum, dessen Aufgabe darin besteht, Ihr Immunsystem zu töten) zur Behandlung von Patienten mit Fanconi-Anämie, die an schwerer aplastischer Anämie (SAA) oder myelodysplastischem Syndrom (MDS) oder akuter myeloischer Leukämie (AML) leiden, denen HLA-Genotyp identisch ist Spender, die Stammzelltransplantate verwenden, die von (1) HLA-kompatiblen nicht verwandten Spendern oder (2) verwandten Spendern mit HLA-Haplotyp-Mismatch stammen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wir rekrutieren derzeit Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Fanconi-Anämie (bestätigt durch Mitomycin-C- oder DEB-Chromosomenbruchtests und eine der folgenden hämatologischen Diagnosen: Schwere aplastische Anämie, myelodysplastisches Syndrom, akute myeloische Leukämie
  • Karnofsky- oder Lansy-Leistungsskala > oder = bis 70 %.
  • Muss über eine ausreichende Herz-, Leber-, Nieren- und Lungenfunktion verfügen.
  • Muss 7/8 oder 8/8 verfügbaren unabhängigen Spender haben.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend.
  • Aktive leukämische ZNS-Beteiligung
  • Aktive unkontrollierte Virus-, Bakterien- oder Pilzinfektion
  • Positiv für HIV.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Verarbeitung von Knochenmark
Knochenmarkverarbeitung mit dem CliniMACs-Gerät
Gerät: CliniMACs-Gerät
Periphere Blutvorläuferzellen des Spenders verwenden eine CD34+-Selektion unter Verwendung des CliniMACs-Geräts
Andere Namen:
  • Milteny Biotec CliniMACS-Gerät
Arzneimittel: Busulfan
Chemotherapie, die als Teil des HSCT-Konditionierungsschemas verabreicht wird.
Arzneimittel: Fludarabin
Chemotherapie, die als Teil des HSCT-Konditionierungsschemas verabreicht wird.
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Chemotherapie, die als Teil des HSCT-Konditionierungsschemas verabreicht wird.
Arzneimittel: ATG
Chemotherapie, die als Teil des HSCT-Konditionierungsschemas verabreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Inzidenz und Qualität der Transplantation und hämatopoetischen Rekonstitution zu messen.
Zeitfenster: 1, 3, 6 und 12 Monate nach dem Transplantationsdatum
Um die Inzidenz und Qualität der Transplantation und hämatopoetischen Rekonstitution zu messen.
1, 3, 6 und 12 Monate nach dem Transplantationsdatum

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz früher transplantationsbedingter Mortalität und Inzidenz und Schweregrad akuter und chronischer GVHD
Zeitfenster: wöchentlich für die ersten 30 Tage und dann 3, 6 und 12 Monate nach dem Transplantationsdatum
Die Inzidenz früher transplantationsbedingter Mortalität und Inzidenz und Schweregrad akuter und chronischer GVHD
wöchentlich für die ersten 30 Tage und dann 3, 6 und 12 Monate nach dem Transplantationsdatum

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Ermittler

  • Hauptermittler: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FA 08/89

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fanconi-Anämie

Klinische Studien zur CliniMACs-Gerät

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Myanmar

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren