Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per l'anemia di Fanconi (FA)

3 settembre 2019 aggiornato da: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Uno studio di fase II sul trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento di pazienti con anemia di Fanconi privi di donatore genotipicamente identico, utilizzando solo chemioterapia Citoriduzione con busulfano, ciclofosfamide e fludarabina

Lo studio proposto è un protocollo di trattamento di fase II a braccio singolo progettato per esaminare l'attecchimento, la tossicità, la malattia del trapianto contro l'ospite e la sopravvivenza libera da malattia finale a seguito di un nuovo regime citoriduttivo comprendente busulfano, ciclofosfamide e fludarabina e globulina anti-timocita (ATG- un farmaco non chemioterapico il cui ruolo è uccidere il sistema immunitario) per il trattamento di pazienti con anemia di Fanconi che hanno grave anemia aplastica (SAA), o sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mieloide acuta (LMA), privi di HLA-genotipicamente identico donatori che utilizzano trapianti di cellule staminali derivati ​​da (1) donatori non imparentati compatibili con HLA o (2) donatori imparentati con aplotipo HLA non corrispondente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Attualmente stiamo reclutando pazienti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Anemia di Fanconi (confermata dal test di rottura cromosomica con mitomicina C o DEB e una delle seguenti diagnosi ematologiche: anemia aplastica grave, sindrome mielodisplastica, leucemia mieloide acuta
  • Scala delle prestazioni di Karnofsky o Lansy > o = al 70%.
  • Deve avere un'adeguata funzionalità cardiaca, epatica, renale e polmonare.
  • Deve avere 7/8 o 8/8 donatore indipendente disponibile.

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento.
  • Coinvolgimento leucemico attivo del SNC
  • Infezione virale, batterica o fungina attiva incontrollata
  • Positivo all'HIV.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lavorazione del midollo osseo
Elaborazione del midollo osseo utilizzando il dispositivo CliniMACs
Dispositivo: Dispositivo CliniMACs
Le cellule progenitrici del sangue periferico del donatore utilizzeranno la selezione CD34+ con l'uso del dispositivo CliniMACs
Altri nomi:
  • Dispositivo Milteny Biotec CliniMACS
Droga: Busulfano
Chemioterapia somministrata come parte del regime di condizionamento HSCT.
Droga: Fludarabina
Chemioterapia somministrata come parte del regime di condizionamento HSCT.
Droga: Ciclofosfamide
Chemioterapia somministrata come parte del regime di condizionamento HSCT.
Droga: ATG
Chemioterapia somministrata come parte del regime di condizionamento HSCT.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare l'incidenza e la qualità dell'attecchimento e della ricostituzione ematopoietica.
Lasso di tempo: 1, 3, 6 e 12 mesi dopo la data del trapianto
Misurare l'incidenza e la qualità dell'attecchimento e della ricostituzione ematopoietica.
1, 3, 6 e 12 mesi dopo la data del trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza della mortalità precoce correlata al trapianto e l'incidenza e la gravità della GVHD acuta e cronica
Lasso di tempo: settimanalmente per i primi 30 giorni e poi 3, 6 e 12 mesi dopo la data del trapianto
L'incidenza della mortalità precoce correlata al trapianto e l'incidenza e la gravità della GVHD acuta e cronica
settimanalmente per i primi 30 giorni e poi 3, 6 e 12 mesi dopo la data del trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Collaboratori

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

30 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

30 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

19 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FA 08/89

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Dispositivo CliniMACs

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Senegal

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi