Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при анемии Фанкони (FA)

3 сентября 2019 г. обновлено: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Испытание фазы II по трансплантации гемопоэтических стволовых клеток для лечения пациентов с анемией Фанкони без генотипически идентичного донора, с использованием только циторедукции химиотерапией бусульфаном, циклофосфамидом и флударабином

Предлагаемое исследование представляет собой протокол лечения фазы II с одной группой, предназначенный для изучения приживления трансплантата, токсичности, реакции «трансплантат против хозяина» и конечной безрецидивной выживаемости после нового циторедуктивного режима, включающего бусульфан, циклофосфамид и флударабин и антитимоцитарный глобулин (АТГ-глобулин). нехимиотерапевтический препарат, роль которого заключается в том, чтобы убить вашу иммунную систему) для лечения пациентов с анемией Фанкони, которые имеют тяжелую апластическую анемию (САА), или миелодиспластический синдром (МДС), или острый миелогенный лейкоз (ОМЛ), с отсутствием HLA-генотипически идентичного доноры, использующие трансплантаты стволовых клеток, полученные от (1) HLA-совместимых неродственных доноров или (2) родственных доноров с несовпадающим гаплотипом HLA.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Сейчас мы набираем пациентов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Анемия Фанкони (подтвержденная тестом на хромосомный разрыв митомицина С или DEB и одним из следующих гематологических диагнозов: тяжелая апластическая анемия, миелодиспластический синдром, острый миелогенный лейкоз
  • Шкала эффективности Карновского или Ланси > или = до 70%.
  • Должна быть адекватная сердечная, печеночная, почечная и легочная функции.
  • Должен быть 7/8 или 8/8 доступных неродственных доноров.

Критерий исключения:

  • Беременные или кормящие грудью.
  • Активное лейкемическое поражение ЦНС
  • Активная неконтролируемая вирусная, бактериальная или грибковая инфекция
  • Положительный результат на ВИЧ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Обработка костного мозга
Обработка костного мозга с помощью устройства CliniMACs
Устройство: Устройство CliniMACs
Донорские клетки-предшественники периферической крови будут использовать селекцию CD34+ с использованием устройства CliniMACs.
Другие имена:
  • Устройство Milteny Biotec CliniMACS
Лекарство: Бусульфан
Химиотерапия, применяемая как часть режима кондиционирования ТГСК.
Лекарство: Флударабин
Химиотерапия, применяемая как часть режима кондиционирования ТГСК.
Лекарство: Циклофосфамид
Химиотерапия, применяемая как часть режима кондиционирования ТГСК.
Лекарство: АТГ
Химиотерапия, применяемая как часть режима кондиционирования ТГСК.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерить частоту и качество приживления трансплантата и восстановления кроветворения.
Временное ограничение: 1, 3, 6 и 12 месяцев после даты трансплантации
Измерить частоту и качество приживления трансплантата и восстановления кроветворения.
1, 3, 6 и 12 месяцев после даты трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ранней смертности, связанной с трансплантацией, а также частота и тяжесть острой и хронической РТПХ
Временное ограничение: еженедельно в течение первых 30 дней, а затем через 3, 6 и 12 месяцев после даты трансплантации
Частота ранней смертности, связанной с трансплантацией, а также частота и тяжесть острой и хронической РТПХ
еженедельно в течение первых 30 дней, а затем через 3, 6 и 12 месяцев после даты трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medical College of Wisconsin

Соавторы

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Следователи

  • Главный следователь: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 августа 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 августа 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 февраля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FA 08/89

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться