Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku niedokrwistości Fanconiego (FA)

3 września 2019 zaktualizowane przez: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Badanie fazy II przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z niedokrwistością Fanconiego bez genotypowo identycznego dawcy, z zastosowaniem wyłącznie chemioterapii Cytoredukcja za pomocą busulfanu, cyklofosfamidu i fludarabiny

Proponowane badanie to jednoramienny protokół leczenia fazy II, mający na celu zbadanie wszczepienia, toksyczności, choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi i ostatecznego przeżycia wolnego od choroby po zastosowaniu nowego schematu cytoredukcyjnego obejmującego busulfan, cyklofosfamid i fludarabinę oraz globulinę antytymocytarną (ATG- lek niebędący chemioterapią, którego rolą jest zniszczenie układu odpornościowego) w leczeniu pacjentów z niedokrwistością Fanconiego z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA), zespołem mielodysplastycznym (MDS) lub ostrą białaczką szpikową (AML), u których brak HLA- genotypowo identyczny dawców korzystających z przeszczepów komórek macierzystych pochodzących od (1) niespokrewnionych dawców zgodnych z HLA lub (2) dawców spokrewnionych z niedopasowaniem haplotypów HLA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecnie prowadzimy rekrutację pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niedokrwistość Fanconiego (potwierdzona badaniem pękania chromosomów mitomycyną C lub DEB oraz jedno z następujących rozpoznań hematologicznych: ciężka niedokrwistość aplastyczna, zespół mielodysplastyczny, ostra białaczka szpikowa)
  • Skala wydajności Karnofsky'ego lub Lansy'ego > lub = do 70%.
  • Musi mieć odpowiednią czynność serca, wątroby, nerek i płuc.
  • Musi mieć 7/8 lub 8/8 dostępnych niespokrewnionych dawców.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Aktywne zajęcie białaczki OUN
  • Aktywna niekontrolowana infekcja wirusowa, bakteryjna lub grzybicza
  • Pozytywny na obecność wirusa HIV.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Przetwarzanie szpiku kostnego
Przetwarzanie szpiku kostnego za pomocą urządzenia CliniMACs
Urządzenie: Urządzenie CliniMACs
Komórki progenitorowe krwi obwodowej dawcy będą wykorzystywać selekcję CD34+ za pomocą urządzenia CliniMACs
Inne nazwy:
  • Urządzenie Milteny Biotec CliniMACS
Lek: Busulfan
Chemioterapia podawana jako część schematu kondycjonowania HSCT.
Lek: Fludarabina
Chemioterapia podawana jako część schematu kondycjonowania HSCT.
Lek: Cyklofosfamid
Chemioterapia podawana jako część schematu kondycjonowania HSCT.
Lek: ATG
Chemioterapia podawana jako część schematu kondycjonowania HSCT.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby zmierzyć częstość występowania i jakość wszczepienia i rekonstrukcji układu krwiotwórczego.
Ramy czasowe: 1, 3, 6 i 12 miesięcy po przeszczepie
Aby zmierzyć częstość występowania i jakość wszczepienia i rekonstrukcji układu krwiotwórczego.
1, 3, 6 i 12 miesięcy po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania wczesnej śmiertelności związanej z przeszczepami oraz częstość występowania i nasilenie ostrej i przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: co tydzień przez pierwsze 30 dni, a następnie 3, 6 i 12 miesięcy po dacie przeszczepu
Częstość występowania wczesnej śmiertelności związanej z przeszczepami oraz częstość występowania i nasilenie ostrej i przewlekłej GVHD
co tydzień przez pierwsze 30 dni, a następnie 3, 6 i 12 miesięcy po dacie przeszczepu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FA 08/89

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj