Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for Fanconi-anemi (FA)

3. september 2019 oppdatert av: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

En fase II-forsøk med hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av pasienter med Fanconi-anemi som mangler en genotypisk identisk donor, ved bruk av kun kjemoterapi cytoreduksjon med busulfan, cyklofosfamid og fludarabin

Forsøket som foreslås er en enkeltarms fase II-behandlingsprotokoll designet for å undersøke engraftment, toksisitet, graft-versus-host-sykdom og endelig sykdomsfri overlevelse etter et nytt cytoreduktivt regime inkludert busulfan, cyklofosfamid og fludarabin og anti-tymocyttglobulin (ATG- et ikke-kjemoterapilegemiddel hvis rolle er å drepe immunsystemet ditt) for behandling av pasienter med Fanconi-anemi som har alvorlig aplastisk anemi (SAA), eller myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akutt myelogen leukemi (AML), som mangler HLA-genotypisk identisk givere som bruker stamcelletransplantasjoner avledet fra (1) HLA-kompatible urelaterte givere eller (2) HLA-haplotype-mismatchede beslektede givere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vi jobber nå med å rekruttere pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fanconi-anemi (bekreftet av mitomycin C eller DEB kromosomal bruddtesting og en av følgende hematologiske diagnoser: Alvorlig aplastisk anemi, myelodysplastisk syndrom, akutt myelogen leukemi
  • Karnofsky eller Lansy ytelse skala > eller = til 70 %.
  • Må ha tilstrekkelig hjerte-, lever-, nyre- og lungefunksjon.
  • Må ha 7/8 eller 8/8 tilgjengelig urelatert donor.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende.
  • Aktiv CNS leukemi involvering
  • Aktiv ukontrollert viral, bakteriell eller soppinfeksjon
  • Positiv for HIV.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Benmargsbehandling
Benmargsbehandling ved hjelp av CliniMACs-enheten
Enhet: CliniMACs enhet
Donor perifere blodprogenitorceller vil bruke CD34+-seleksjon ved bruk av CliniMACs-enheten
Andre navn:
  • Milteny Biotec CliniMACS-enhet
Legemiddel: Busulfan
Kjemoterapi administrert som en del av HSCT-kondisjoneringsregimet.
Legemiddel: Fludarabin
Kjemoterapi administrert som en del av HSCT-kondisjoneringsregimet.
Legemiddel: Cyklofosfamid
Kjemoterapi administrert som en del av HSCT-kondisjoneringsregimet.
Legemiddel: ATG
Kjemoterapi administrert som en del av HSCT-kondisjoneringsregimet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å måle forekomsten og kvaliteten på engraftment og hematopoetisk rekonstitusjon.
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonsdato
For å måle forekomsten og kvaliteten på engraftment og hematopoetisk rekonstitusjon.
1, 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonsdato

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av tidlig transplantasjonsrelatert dødelighet og forekomst og alvorlighetsgrad av akutt og kronisk GVHD
Tidsramme: ukentlig de første 30 dagene og deretter 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonsdato
Forekomsten av tidlig transplantasjonsrelatert dødelighet og forekomst og alvorlighetsgrad av akutt og kronisk GVHD
ukentlig de første 30 dagene og deretter 3, 6 og 12 måneder etter transplantasjonsdato

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbeidspartnere

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2009

Primær fullføring (Faktiske)

30. august 2016

Studiet fullført (Faktiske)

30. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

19. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FA 08/89

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere