Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Trasplante de células madre hematopoyéticas para la anemia de Fanconi (FA)

3 de septiembre de 2019 actualizado por: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Un ensayo de fase II de trasplante de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi que carecen de un donante genotípicamente idéntico, utilizando una citorreducción de quimioterapia sola con busulfán, ciclofosfamida y fludarabina

El ensayo propuesto es un protocolo de tratamiento de fase II de un solo brazo diseñado para examinar el injerto, la toxicidad, la enfermedad de injerto contra huésped y la supervivencia final libre de enfermedad después de un nuevo régimen citorreductor que incluye busulfán, ciclofosfamida y fludarabina y globulina antitimocito (ATG- un fármaco no quimioterapéutico cuya función es destruir el sistema inmunitario) para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi que tienen anemia aplásica grave (SAA), síndrome mielodisplásico (MDS) o leucemia mielógena aguda (AML), que carecen de HLA genotípicamente idéntico donantes que utilizan trasplantes de células madre derivados de (1) donantes no emparentados compatibles con HLA o (2) donantes emparentados con haplotipo HLA incompatible.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Actualmente estamos reclutando pacientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Anemia de Fanconi (confirmada por prueba de rotura cromosómica de mitomicina C o DEB y uno de los siguientes diagnósticos hematológicos: anemia aplásica grave, síndrome mielodisplásico, leucemia mielógena aguda
  • Escala de desempeño de Karnofsky o Lansy > o = al 70%.
  • Debe tener una adecuada función cardiaca, hepática, renal y pulmonar.
  • Debe tener 7/8 u 8/8 de donantes no emparentados disponibles.

Criterio de exclusión:

  • Embarazada o amamantando.
  • Compromiso leucémico activo del SNC
  • Infección viral, bacteriana o fúngica activa no controlada
  • Positivo para el VIH.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Procesamiento de médula ósea
Procesamiento de médula ósea utilizando el dispositivo CliniMACs
Dispositivo: Dispositivo CliniMACs
Las células progenitoras de sangre periférica del donante utilizarán la selección de CD34+ con el uso del dispositivo CliniMACs
Otros nombres:
  • Dispositivo CliniMACS de Milteny Biotec
Droga: Busulfán
Quimioterapia administrada como parte del régimen de acondicionamiento de HSCT.
Droga: Fludarabina
Quimioterapia administrada como parte del régimen de acondicionamiento de HSCT.
Droga: Ciclofosfamida
Quimioterapia administrada como parte del régimen de acondicionamiento de HSCT.
Droga: ATG
Quimioterapia administrada como parte del régimen de acondicionamiento de HSCT.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medir la incidencia y calidad del injerto y reconstitución hematopoyética.
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 y 12 meses después de la fecha del trasplante
Medir la incidencia y calidad del injerto y reconstitución hematopoyética.
1, 3, 6 y 12 meses después de la fecha del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La incidencia de la mortalidad temprana relacionada con el trasplante y la incidencia y gravedad de la EICH aguda y crónica
Periodo de tiempo: semanalmente durante los primeros 30 días y luego 3, 6 y 12 meses después de la fecha del trasplante
La incidencia de la mortalidad temprana relacionada con el trasplante y la incidencia y gravedad de la EICH aguda y crónica
semanalmente durante los primeros 30 días y luego 3, 6 y 12 meses después de la fecha del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Medical College of Wisconsin

Colaboradores

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigadores

  • Investigador principal: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2009

Finalización primaria (Actual)

30 de agosto de 2016

Finalización del estudio (Actual)

30 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de mayo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de febrero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FA 08/89

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Anemia de Fanconi

Ensayos clínicos sobre Dispositivo CliniMACs

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Lithuania

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir