Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for Fanconi-anæmi (FA)

3. september 2019 opdateret af: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Et fase II-forsøg med hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af patienter med Fanconi-anæmi, der mangler en genotypisk identisk donor, kun ved brug af en kemoterapi cytoreduktion med busulfan, cyclophosphamid og fludarabin

Det foreslåede forsøg er en enkeltarms fase II-behandlingsprotokol designet til at undersøge engraftment, toksicitet, graft-versus-host-sygdom og ultimativ sygdomsfri overlevelse efter et nyt cytoreduktivt regime inklusive busulfan, cyclophosphamid og fludarabin og anti-thymocytglobulin (ATG- et ikke-kemoterapilægemiddel, hvis rolle er at dræbe dit immunsystem) til behandling af patienter med Fanconi-anæmi, som har svær aplastisk anæmi (SAA), eller myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myelogen leukæmi (AML), der mangler HLA-genotypisk identisk donorer, der anvender stamcelletransplantationer afledt af (1) HLA-kompatible ikke-beslægtede donorer eller (2) HLA-haplotype-mismatchede relaterede donorer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vi er i øjeblikket ved at rekruttere patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fanconi Anæmi (bekræftet af mitomycin C eller DEB kromosombrudstest og en af ​​følgende hæmatologiske diagnoser: Svær aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom, akut myelogen leukæmi
  • Karnofsky eller Lansy ydeevne skala > eller = til 70%.
  • Skal have tilstrækkelig hjerte-, lever-, nyre- og lungefunktion.
  • Skal have 7/8 eller 8/8 tilgængelig, ikke-relateret donor.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende.
  • Aktiv CNS leukæmi involvering
  • Aktiv ukontrolleret viral, bakteriel eller svampeinfektion
  • Positiv for HIV.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Knoglemarvsbehandling
Knoglemarvsbehandling ved hjælp af CliniMACs-enheden
Enhed: CliniMACs enhed
Donor-perifere blodstamceller vil bruge CD34+-selektion ved brug af CliniMACs-enheden
Andre navne:
  • Milteny Biotec CliniMACS enhed
Medicin: Busulfan
Kemoterapi administreret som en del af HSCT-konditioneringsregimet.
Medicin: Fludarabin
Kemoterapi administreret som en del af HSCT-konditioneringsregimet.
Medicin: Cyclofosfamid
Kemoterapi administreret som en del af HSCT-konditioneringsregimet.
Medicin: ATG
Kemoterapi administreret som en del af HSCT-konditioneringsregimet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At måle forekomsten og kvaliteten af ​​engraftment og hæmatopoietisk rekonstitution.
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantationsdatoen
At måle forekomsten og kvaliteten af ​​engraftment og hæmatopoietisk rekonstitution.
1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantationsdatoen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​tidlig transplantationsrelateret dødelighed og forekomsten og sværhedsgraden af ​​akut og kronisk GVHD
Tidsramme: ugentligt i de første 30 dage og derefter 3, 6 og 12 måneder efter transplantationsdatoen
Forekomsten af ​​tidlig transplantationsrelateret dødelighed og forekomsten og sværhedsgraden af ​​akut og kronisk GVHD
ugentligt i de første 30 dage og derefter 3, 6 og 12 måneder efter transplantationsdatoen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbejdspartnere

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

30. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2010

Først opslået (Skøn)

19. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FA 08/89

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner