Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation för Fanconi-anemi (FA)

3 september 2019 uppdaterad av: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Ett fas II-försök med hematopoetisk stamcellstransplantation för behandling av patienter med Fanconi-anemi som saknar en genotypiskt identisk givare, endast med användning av en kemoterapi Cytoreduktion med busulfan, cyklofosfamid och fludarabin

Den föreslagna studien är ett enarmsbehandlingsprotokoll för fas II utformat för att undersöka engraftment, toxicitet, graft-versus-host-sjukdom och slutlig sjukdomsfri överlevnad efter en ny cytoreduktiv regim inklusive busulfan, cyklofosfamid och fludarabin och anti-tymocytglobulin (ATG- ett icke-kemoterapiläkemedel vars roll är att döda ditt immunsystem) för behandling av patienter med Fanconi-anemi som har svår aplastisk anemi (SAA), eller myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller akut myelogen leukemi (AML), som saknar HLA-genotypiskt identisk donatorer som använder stamcellstransplantationer härledda från (1) HLA-kompatibla icke-relaterade donatorer eller (2) HLA-haplotyp-felmatchade relaterade donatorer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vi rekryterar just nu patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Fanconi-anemi (bekräftad av mitomycin C- eller DEB-kromosombrottstest och en av följande hematologiska diagnoser: Svår aplastisk anemi, myelodysplastiskt syndrom, akut myelogen leukemi
  • Karnofsky eller Lansy prestandaskala > eller = till 70 %.
  • Måste ha adekvat hjärt-, lever-, njur- och lungfunktion.
  • Måste ha 7/8 eller 8/8 tillgänglig icke-relaterad donator.

Exklusions kriterier:

  • Gravid eller ammar.
  • Aktiv CNS leukemi involvering
  • Aktiv okontrollerad virus-, bakterie- eller svampinfektion
  • Positivt för HIV.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Benmärgsbehandling
Benmärgsbehandling med CliniMACs enhet
Enhet: CliniMACs enhet
Donator perifera blodprogenitorceller kommer att använda CD34+-selektion med användning av CliniMACs enhet
Andra namn:
  • Milteny Biotec CliniMACS-enhet
Läkemedel: Busulfan
Kemoterapi administreras som en del av HSCT-konditioneringsregimen.
Läkemedel: Fludarabin
Kemoterapi administreras som en del av HSCT-konditioneringsregimen.
Läkemedel: Cyklofosfamid
Kemoterapi administreras som en del av HSCT-konditioneringsregimen.
Läkemedel: ATG
Kemoterapi administreras som en del av HSCT-konditioneringsregimen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att mäta förekomsten och kvaliteten av engraftment och hematopoetisk rekonstitution.
Tidsram: 1, 3, 6 och 12 månader efter transplantationsdatum
För att mäta förekomsten och kvaliteten av engraftment och hematopoetisk rekonstitution.
1, 3, 6 och 12 månader efter transplantationsdatum

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av tidig transplantationsrelaterad dödlighet och incidensen och svårighetsgraden av akut och kronisk GVHD
Tidsram: varje vecka under de första 30 dagarna och sedan 3, 6 och 12 månader efter transplantationsdatum
Incidensen av tidig transplantationsrelaterad dödlighet och incidensen och svårighetsgraden av akut och kronisk GVHD
varje vecka under de första 30 dagarna och sedan 3, 6 och 12 månader efter transplantationsdatum

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbetspartners

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Utredare

  • Huvudutredare: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

30 augusti 2016

Avslutad studie (Faktisk)

30 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2010

Första postat (Uppskatta)

19 februari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FA 08/89

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera