Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hematopoëtische stamceltransplantatie voor Fanconi-anemie (FA)

3 september 2019 bijgewerkt door: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Een fase II-onderzoek naar hematopoëtische stamceltransplantatie voor de behandeling van patiënten met fanconi-anemie die geen genotypisch identieke donor hebben, met alleen chemotherapie Cytoreductie met busulfan, cyclofosfamide en fludarabine

De voorgestelde studie is een fase II-behandelingsprotocol met één arm, ontworpen om engraftment, toxiciteit, graft-versus-host-ziekte en uiteindelijke ziektevrije overleving te onderzoeken na een nieuw cytoreductief regime met inbegrip van busulfan, cyclofosfamide en fludarabine en antithymocytglobuline (ATG- een niet-chemotherapiemedicijn waarvan de rol is om uw immuunsysteem te doden) voor de behandeling van patiënten met Fanconi-anemie die lijden aan ernstige aplastische anemie (SAA), of myelodysplastisch syndroom (MDS) of acute myeloïde leukemie (AML), zonder HLA-genotypisch identiek donoren die stamceltransplantaties gebruiken die afkomstig zijn van (1) HLA-compatibele niet-verwante donoren of (2) HLA-haplotype-niet-overeenkomende verwante donoren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Op dit moment zijn we patiënten aan het werven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Fanconi-anemie (bevestigd door mitomycine C- of DEB-chromosomale breuktesten en een van de volgende hematologische diagnoses: ernstige aplastische anemie, myelodysplastisch syndroom, acute myeloïde leukemie
  • Prestatieschaal Karnofsky of Lansy > of = tot 70%.
  • Moet een adequate hart-, lever-, nier- en longfunctie hebben.
  • Moet 7/8 of 8/8 beschikbare niet-verwante donor hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of borstvoeding.
  • Actieve leukemie-betrokkenheid van het CZS
  • Actieve ongecontroleerde virale, bacteriële of schimmelinfectie
  • Positief voor HIV.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Beenmerg verwerking
Beenmergverwerking met behulp van het CliniMACs-apparaat
Apparaat: CliniMACs-apparaat
Donor Perifere bloedvoorlopercellen zullen CD34+-selectie gebruiken met het gebruik van het CliniMACs-apparaat
Andere namen:
  • Milteny Biotec CliniMACS-apparaat
Geneesmiddel: Busulfan
Chemotherapie toegediend als onderdeel van het HSCT-conditioneringsregime.
Geneesmiddel: Fludarabine
Chemotherapie toegediend als onderdeel van het HSCT-conditioneringsregime.
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Chemotherapie toegediend als onderdeel van het HSCT-conditioneringsregime.
Geneesmiddel: ATG
Chemotherapie toegediend als onderdeel van het HSCT-conditioneringsregime.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de incidentie en kwaliteit van implantatie en hematopoietische reconstitutie te meten.
Tijdsspanne: 1, 3, 6 en 12 maanden na de transplantatiedatum
Om de incidentie en kwaliteit van implantatie en hematopoietische reconstitutie te meten.
1, 3, 6 en 12 maanden na de transplantatiedatum

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit en incidentie en ernst van acute en chronische GVHD
Tijdsspanne: wekelijks gedurende de eerste 30 dagen en daarna 3, 6 en 12 maanden na de transplantatiedatum
De incidentie van vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit en incidentie en ernst van acute en chronische GVHD
wekelijks gedurende de eerste 30 dagen en daarna 3, 6 en 12 maanden na de transplantatiedatum

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Medewerkers

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

19 februari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FA 08/89

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fanconi-anemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren