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Transplante de células-tronco hematopoiéticas para anemia de Fanconi (FA)

3 de setembro de 2019 atualizado por: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Um estudo de fase II de transplante de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento de pacientes com anemia de Fanconi sem um doador genotipicamente idêntico, usando apenas quimioterapia Citoredução com bussulfano, ciclofosfamida e fludarabina

O estudo proposto é um protocolo de tratamento fase II de braço único projetado para examinar enxerto, toxicidade, doença enxerto versus hospedeiro e sobrevida livre de doença final após um novo regime citorredutor incluindo busulfan, ciclofosfamida e fludarabina e globulina anti-timócito (ATG- um medicamento não quimioterápico cujo papel é matar seu sistema imunológico) para o tratamento de pacientes com anemia de Fanconi que têm anemia aplástica grave (SAA), ou síndrome mielodisplásica (MDS) ou leucemia mielóide aguda (AML), sem HLA genotipicamente idêntico doadores usando transplantes de células-tronco derivadas de (1) doadores não aparentados compatíveis com HLA ou (2) doadores aparentados com haplótipo HLA incompatível.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

No momento, estamos recrutando pacientes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Anemia de Fanconi (confirmada por teste de quebra cromossômica de mitomicina C ou DEB e um dos seguintes diagnósticos hematológicos: Anemia Aplástica Grave, Síndrome Mielodisplásica, Leucemia Mielóide Aguda
  • Escala de desempenho de Karnofsky ou Lansy > ou = a 70%.
  • Deve ter função cardíaca, hepática, renal e pulmonar adequadas.
  • Deve ter 7/8 ou 8/8 doador não aparentado disponível.

Critério de exclusão:

  • Grávida ou amamentando.
  • Envolvimento leucêmico ativo do SNC
  • Infecção viral, bacteriana ou fúngica descontrolada ativa
  • Positivo para HIV.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Processamento de medula óssea
Processamento de medula óssea usando o dispositivo CliniMACs
Dispositivo: Dispositivo CliniMACs
Células progenitoras de sangue periférico de doador usarão seleção CD34+ com o uso do dispositivo CliniMACs
Outros nomes:
  • Dispositivo Milteny Biotec CliniMACS
Medicamento: Busulfan
Quimioterapia administrada como parte do regime de condicionamento HSCT.
Medicamento: Fludarabina
Quimioterapia administrada como parte do regime de condicionamento HSCT.
Medicamento: Ciclofosfamida
Quimioterapia administrada como parte do regime de condicionamento HSCT.
Medicamento: ATG
Quimioterapia administrada como parte do regime de condicionamento HSCT.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medir a incidência e a qualidade do enxerto e da reconstituição hematopoiética.
Prazo: 1, 3, 6 e 12 meses após a data do transplante
Medir a incidência e a qualidade do enxerto e da reconstituição hematopoiética.
1, 3, 6 e 12 meses após a data do transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência de mortalidade precoce relacionada ao transplante e a incidência e gravidade da DECH aguda e crônica
Prazo: semanalmente durante os primeiros 30 dias e depois 3, 6 e 12 meses após a data do transplante
A incidência de mortalidade precoce relacionada ao transplante e a incidência e gravidade da DECH aguda e crônica
semanalmente durante os primeiros 30 dias e depois 3, 6 e 12 meses após a data do transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Medical College of Wisconsin

Colaboradores

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigadores

  • Investigador principal: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2009

Conclusão Primária (Real)

30 de agosto de 2016

Conclusão do estudo (Real)

30 de agosto de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de maio de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

19 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FA 08/89

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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