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Greffe de cellules souches hématopoïétiques pour l'anémie de Fanconi (FA)

3 septembre 2019 mis à jour par: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Un essai de phase II sur la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de patients atteints d'anémie de Fanconi dépourvus d'un donneur génotypiquement identique, utilisant une chimiothérapie uniquement par cytoréduction avec busulfan, cyclophosphamide et fludarabine

L'essai proposé est un protocole de traitement de phase II à un seul bras conçu pour examiner la prise de greffe, la toxicité, la maladie du greffon contre l'hôte et la survie ultime sans maladie après un nouveau schéma cytoréducteur comprenant le busulfan, le cyclophosphamide et la fludarabine et la globuline anti-thymocyte (ATG- un médicament non chimiothérapeutique dont le rôle est de tuer votre système immunitaire) pour le traitement des patients atteints d'anémie de Fanconi qui ont une anémie aplasique sévère (AAS), ou un syndrome myélodysplasique (SMD) ou une leucémie myéloïde aiguë (LMA), dépourvus de HLA génotypiquement identique donneurs utilisant des greffes de cellules souches provenant (1) de donneurs non apparentés compatibles HLA ou (2) de donneurs apparentés à haplotype HLA incompatible.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Nous recrutons actuellement des patients.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Anémie de Fanconi (confirmée par un test de rupture chromosomique à la mitomycine C ou DEB et l'un des diagnostics hématologiques suivants : anémie aplasique sévère, syndrome myélodysplasique, leucémie myéloïde aiguë
  • Échelle de performance Karnofsky ou Lansy > ou = à 70 %.
  • Doit avoir une fonction cardiaque, hépatique, rénale et pulmonaire adéquate.
  • Doit avoir 7/8 ou 8/8 donneur non apparenté disponible.

Critère d'exclusion:

  • Enceinte ou allaitante.
  • Atteinte leucémique active du SNC
  • Infection virale, bactérienne ou fongique active non contrôlée
  • Positif pour le VIH.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement de la moelle osseuse
Traitement de la moelle osseuse à l'aide de l'appareil CliniMACs
Dispositif: Appareil CliniMACs
Les cellules progénitrices du sang périphérique du donneur utiliseront la sélection CD34 + avec l'utilisation du dispositif CliniMACs
Autres noms:
  • Dispositif Milteny Biotec CliniMACS
Médicament: Busulfan
Chimiothérapie administrée dans le cadre du régime de conditionnement HSCT.
Médicament: Fludarabine
Chimiothérapie administrée dans le cadre du régime de conditionnement HSCT.
Médicament: Cyclophosphamide
Chimiothérapie administrée dans le cadre du régime de conditionnement HSCT.
Médicament: GTA
Chimiothérapie administrée dans le cadre du régime de conditionnement HSCT.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesurer l'incidence et la qualité de la prise de greffe et de la reconstitution hématopoïétique.
Délai: 1, 3, 6 et 12 mois après la date de greffe
Mesurer l'incidence et la qualité de la prise de greffe et de la reconstitution hématopoïétique.
1, 3, 6 et 12 mois après la date de greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence de la mortalité liée à la greffe précoce et l'incidence et la gravité de la GVHD aiguë et chronique
Délai: hebdomadaire pendant les 30 premiers jours, puis 3, 6 et 12 mois après la date de la greffe
L'incidence de la mortalité liée à la greffe précoce et l'incidence et la gravité de la GVHD aiguë et chronique
hebdomadaire pendant les 30 premiers jours, puis 3, 6 et 12 mois après la date de la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical College of Wisconsin

Collaborateurs

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2009

Achèvement primaire (Réel)

30 août 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

30 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2010

Première publication (Estimation)

19 février 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FA 08/89

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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