Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro Fanconiho anémii (FA)

3. září 2019 aktualizováno: David A. Margolis, Medical College of Wisconsin

Studie fáze II s transplantací hematopoetických kmenových buněk pro léčbu pacientů s Fanconiho anémií bez genotypově identického dárce s použitím pouze chemoterapie Cytoredukce busulfanem, cyklofosfamidem a fludarabinem

Navrhovaná studie je jednoramenný léčebný protokol fáze II navržený ke zkoumání přihojení štěpu, toxicity, reakce štěpu proti hostiteli a konečného přežití bez onemocnění po novém cytoredukčním režimu zahrnujícím busulfan, cyklofosfamid a fludarabin a antithymocytární globulin (ATG- nechemoterapeutický lék, jehož úlohou je zabít váš imunitní systém) k léčbě pacientů s Fanconiho anémií, kteří mají těžkou aplastickou anémii (SAA) nebo myelodysplastický syndrom (MDS) nebo akutní myeloidní leukémii (AML), postrádající HLA genotypově identickou dárci používající transplantáty kmenových buněk odvozené od (1) HLA kompatibilních nepříbuzných dárců nebo (2) HLA příbuzných dárců s neshodným haplotypem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současné době provádíme nábor pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Fanconiho anémie (potvrzená testováním mitomycinu C nebo DEB chromozomálního zlomu a jednou z následujících hematologických diagnóz: těžká aplastická anémie, myelodysplastický syndrom, akutní myeloidní leukémie
  • Karnofského nebo Lansyho stupnice výkonnosti > nebo = do 70 %.
  • Musí mít odpovídající funkce srdce, jater, ledvin a plic.
  • Musí mít k dispozici 7/8 nebo 8/8 nepříbuzného dárce.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící.
  • Aktivní leukemické postižení CNS
  • Aktivní nekontrolovaná virová, bakteriální nebo plísňová infekce
  • Pozitivní na HIV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zpracování kostní dřeně
Zpracování kostní dřeně pomocí zařízení CliniMACs
Přístroj: Zařízení CliniMACs
Dárcovské progenitorové buňky periferní krve budou používat selekci CD34+ s použitím zařízení CliniMACs
Ostatní jména:
  • Přístroj Milteny Biotec CliniMACS
Lék: Busulfan
Chemoterapie podávaná jako součást kondicionačního režimu HSCT.
Lék: Fludarabin
Chemoterapie podávaná jako součást kondicionačního režimu HSCT.
Lék: Cyklofosfamid
Chemoterapie podávaná jako součást kondicionačního režimu HSCT.
Lék: ATG
Chemoterapie podávaná jako součást kondicionačního režimu HSCT.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měřit výskyt a kvalitu přihojení a rekonstituce krvetvorby.
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po datu transplantace
Měřit výskyt a kvalitu přihojení a rekonstituce krvetvorby.
1, 3, 6 a 12 měsíců po datu transplantace

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt časné mortality související s transplantací a výskyt a závažnost akutní a chronické GVHD
Časové okno: týdně po dobu prvních 30 dnů a poté 3, 6 a 12 měsíců po datu transplantace
Výskyt časné mortality související s transplantací a výskyt a závažnost akutní a chronické GVHD
týdně po dobu prvních 30 dnů a poté 3, 6 a 12 měsíců po datu transplantace

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical College of Wisconsin

Spolupracovníci

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David A Margolis, MD, Medical College of Wisconsin

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

30. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

30. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

19. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FA 08/89

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zařízení CliniMACs

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit