重度の再生不良性貧血患者における同種幹細胞移植のための低強度準備レジメン

再生不良性貧血は、骨髄が血液のために十分な細胞を産生しない血液疾患です。 再生不良性貧血の患者は、3 種類の血液細胞 (RBC、WBC、および血小板) の数がすべて低くなっています。 未治療の再生不良性貧血の重症例は、出血と圧倒的な感染による死亡につながる可能性があります。

重度の再生不良性貧血 (SAA) 患者の場合、HLA が同一の兄弟からの同種造血幹細胞移植 (HSCT) は、正常な骨髄機能を回復するための受け入れられた治療法です。 同種 HSCT の準備レジメンは、患者の宿主の骨髄を完全に「除去」または破壊するために、全身照射 (TBI) の有無にかかわらず、最高耐量の化学療法を行うように設計されています。兄弟は患者宿主に生着することができます。

同種 HSCT は、SAA の根治的な治療法であることが証明されていますが、移植に関連した高い罹患率 (副作用) および死亡率 (死亡) の可能性とも関連しています。 大量化学療法と TBI による有毒な副作用の 1 つは、「移植片対宿主病」（GVHD）の主要な要因であると考えられています。

予備研究では、低強度（非骨髄破壊的）同種 HSCT が SAA の治療に有効である可能性があることが示されています。 大量化学療法および TBI の代わりに、低用量化学療法が使用されます。 いくつかの小規模な研究では、フルダラビンとシクロホスファミドを使用した強度の低い準備レジメンにより、さまざまな血液がんの被験者で許容レベルの毒性副作用を伴う同胞ドナー設定での生着が可能になったことが示されています。 その後の追加の研究では、フルダラビン、シクロホスファミド、および抗胸腺細胞グロブリンを含む強度の低い準備レジメンにより、SAAの被験者にドナー幹細胞の移植が許容される移植率で可能になり、GVHDの重症度が低下することが示されました。

この研究は、強度を抑えた準備レジメン後の同種異系移植の有効性を評価し、生存率を評価し、この治療の GVHD を含む副作用を評価するように設計されています。 患者は、治療と積極的なモニタリングのために2年間研究に参加します。 すべての患者は死ぬまで追跡されます。