Preparativní režim se sníženou intenzitou pro alogenní transplantaci kmenových buněk u pacientů s těžkou aplastickou anémií

Aplastická anémie je onemocnění krve, kdy kostní dřeň neprodukuje dostatek buněk pro krev. Pacienti s aplastickou anémií mají nižší počet všech tří typů krvinek (RBC, WBC a krevních destiček). Těžké případy aplastické anémie, které nejsou léčeny, mohou vést ke smrti v důsledku krvácení a ohromující infekce.

U pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA) je akceptovanou léčbou k obnovení normální funkce kostní dřeně alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) od HLA-identického sourozence. Přípravné režimy pro alogenní HSCT jsou navrženy tak, aby poskytovaly nejvyšší tolerované dávky chemoterapie, s nebo bez celkového ozáření těla (TBI), s cílem plně „ablatovat“ nebo zničit kostní dřeň pacienta pacienta tak, aby transplantované buňky z HLA byly identické sourozenec se může přihojit do hostitele pacienta.

I když bylo prokázáno, že alogenní HSCT je kurativní formou terapie SAA, je také spojena s vysokou morbiditou související s transplantací (nežádoucí účinky) a možnou mortalitou (úmrtí). Předpokládá se, že jeden z toxických vedlejších účinků vysokodávkované chemoterapie a TBI je hlavním faktorem přispívajícím k "Graft-versus-Host Disease" (GVHD).

Předběžné studie ukázaly, že alogenní HSCT se sníženou intenzitou (nemyeloablativní) může být stejně účinná při léčbě SAA. Místo vysokodávkované chemoterapie a TBI se používá nízkodávková chemoterapie. Některé menší studie ukázaly, že preparativní režimy se sníženou intenzitou s použitím fludarabinu a cyklofosfamidu umožnily přihojení štěpu u sourozeneckého dárce s přijatelnou úrovní toxických vedlejších účinků u subjektů s různými hematologickými rakovinami. Další studie, které následovaly, ukázaly, že preparativní režim se sníženou intenzitou, který zahrnoval fludarabin, cyklofosfamid a antithymocytární globulin, umožnil přihojení dárcovských kmenových buněk u subjektů s SAA s přijatelnou mírou přihojení a snížením závažnosti GVHD.

Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost alogenní transplantace po přípravném režimu se sníženou intenzitou, zhodnotila přežití a vyhodnotila vedlejší účinky této léčby včetně GVHD. Pacienti budou ve studii po dobu dvou let za účelem léčby a aktivního sledování. Všichni pacienti budou sledováni až do smrti.