Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alennettu intensiteetin valmisteleva hoito-ohjelma allogeenisten kantasolujen siirtämiseen potilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia

perjantai 23. maaliskuuta 2012 päivittänyt: City of Hope Medical Center
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida allogeenisen transplantaation tehokkuutta potilaan alennetun intensiteetin valmistelevan hoito-ohjelman jälkeen, arvioida eloonjäämistä ja arvioida tämän hoidon sivuvaikutuksia. Potilas on tutkimuksessa kaksi vuotta hoitoa ja aktiivista seurantaa varten. Hoidon ja aktiivisen seurannan päätyttyä potilaan terveydentilaa seurataan toistaiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aplastinen anemia on verisairaus, jossa luuydin ei tuota tarpeeksi soluja verelle. Potilailla, joilla on aplastinen anemia, on pienempi kaikkien kolmen verisolutyypin (punasolujen, valkosolujen ja verihiutaleiden) määrä. Hoitamattomat vakavat aplastisen anemian tapaukset voivat johtaa kuolemaan verenvuotoon ja ylivoimaiseen infektioon.

Potilaille, joilla on vaikea aplastinen anemia (SAA), allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) HLA-identtisestä sisaruksesta on hyväksytty hoito normaalin luuytimen toiminnan palauttamiseksi. Allogeenisen HSCT:n valmistelevat hoito-ohjelmat on suunniteltu antamaan suurimmat siedetyt kemoterapian annokset kokonaiskehon säteilytyksen (TBI) kanssa tai ilman, jotta potilaan isännän luuydin "ablatoisi" tai tuhoutuisi täysin, jotta HLA:sta siirretyt solut ovat identtisiä. sisarus voi juurtua potilaan isäntään.

Vaikka allogeenisen HSCT:n on osoitettu olevan SAA:n parantava hoitomuoto, se liittyy myös korkeaan siirtoon liittyvään sairastuvuuteen (sivuvaikutukset) ja mahdolliseen kuolleisuuteen (kuolema). Yhden suuriannoksisen kemoterapian ja TBI:n myrkyllisistä sivuvaikutuksista uskotaan olevan merkittävä myötävaikuttava tekijä "siirrännäis-isäntätautiin" (GVHD).

Alustavat tutkimukset ovat osoittaneet, että alentuneen intensiteetin (ei-myeloablatiivinen) allogeeninen HSCT voi olla yhtä tehokas SAA:n hoidossa. Pieniannoksista kemoterapiaa käytetään suuriannoksisen kemoterapian ja TBI:n sijasta. Jotkin pienemmät tutkimukset ovat osoittaneet, että fludarabiinia ja syklofosfamidia käyttävillä alennetuilla intensiteetillä valmistetut hoito-ohjelmat mahdollistivat siirron sopivaan sisarusluovuttajaympäristöön ja myrkyllisiä sivuvaikutuksia oli hyväksyttävällä tasolla potilailla, joilla oli erilaisia ​​hematologisia syöpiä. Seuraavat lisätutkimukset osoittivat, että fludarabiinia, syklofosfamidia ja antitymosyyttiglobuliinia sisältävä alennetun intensiteetin valmisteleva hoito-ohjelma mahdollisti luovuttajien kantasolujen siirtämisen SAA-potilailla hyväksyttävillä siirtämisnopeuksilla ja GVHD:n vakavuuden laskulla.

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan allogeenisen transplantaation tehokkuutta alennetun intensiteetin valmistelevan hoito-ohjelman jälkeen, arvioimaan eloonjäämistä ja arvioimaan tämän hoidon sivuvaikutuksia, mukaan lukien GVHD. Potilaat ovat tutkimuksessa kaksi vuotta hoitoa ja aktiivista seurantaa varten. Kaikkia potilaita seurataan kuolemaan asti.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 21-vuotias tai nuorempi
  • Mies- tai naispuolisilla vastaanottajilla on oltava histopatologisesti vahvistettu diagnoosi vakavasta aplastisesta anemiasta. Palvelimen aplastisen anemian diagnostiset kriteerit perustuvat kansainvälisen aplastisen anemian tutkimusryhmän määritelmiin
  • Vähintään kaksi seuraavista:

Absoluuttinen neutrofiilien määrä <0,5 x 109/l Trombosyyttimäärä <20 x 109/l Anemia korjatulla retikulosyyttimäärällä <1 %

JA

  • Luuytimen sellulaarisuus < 25 % tai luuytimen sellulaarisuus < 50 % alle 30 % hematopoieettisista soluista
  • HLA:n identtisen sisaruksen saatavuus

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen ja hallitsematon infektio
  • HIV-1-infektio
  • Raskaus tai imetys.
  • DLCO <40 % ennustettu
  • Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %
  • Suorituskykyasteikko Karnofsky <=40 % tai Lansky<=40 % alle 16-vuotiaille potilaille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alennettu intensiteetti valmistava hoito-ohjelma allogeeniselle SCT:lle
Tämän käsivarren potilas saa maksimaalisesti siedettyjä (alennettuja) sytotoksisia hoitoannoksia, joiden tavoitteena on immuunijärjestelmän suppressointi ja isännän hematopoieesin poistaminen luovuttajan hematopoieettisen järjestelmän kiinnittymisen varmistamiseksi.
Lääke: Syklofosfamidi, fludarabiini, kanin ATG
Fludarabiini 30 mg/m2/annos IV ja syklofosfamidi 10 mg/kg/annos IV annetaan kerran päivässä päivinä -5 - -2. rATG 1,5 mg/kg/annos IV annetaan päivinä -4 - -1.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Siirtymäaste
Aikaikkuna: Päivä 42 allogeenisen siirron jälkeen
Päivä 42 allogeenisen siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Relapsi
Aikaikkuna: Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Siirrännäisen vs. isäntätaudin kehittyminen
Aikaikkuna: Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Toissijaisten pahanlaatuisten kasvainten esiintymisen arviointi
Aikaikkuna: Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Hoidon kannattavuuden arviointi
Aikaikkuna: Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Myrkyllisyyden arviointi
Aikaikkuna: Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen
Päivät 180, 365 ja vuosittain siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

City of Hope Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Anna Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. toukokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 24. toukokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 27. maaliskuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. maaliskuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 07081

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa