중증 재생불량성 빈혈 환자의 동종 줄기세포 이식을 위한 저강도 분취 요법
연구 개요
상세 설명
재생 불량성 빈혈은 골수가 혈액에 필요한 세포를 충분히 생산하지 못하는 혈액 장애입니다. 재생 불량성 빈혈 환자는 세 가지 혈액 세포 유형(RBC, WBC 및 혈소판)의 수가 모두 적습니다. 재생 불량성 빈혈의 중증 사례를 치료하지 않으면 출혈과 압도적인 감염으로 사망에 이를 수 있습니다.
중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자의 경우, HLA가 동일한 형제자매의 동종 조혈모세포이식(HSCT)이 정상적인 골수 기능 회복을 위해 허용되는 치료법입니다. 동종이계 조혈모세포이식을 위한 준비 요법은 환자 숙주의 골수를 완전히 "절제"하거나 파괴하여 이식된 세포가 HLA-동일 형제는 환자 숙주에 이식할 수 있습니다.
동종이계 조혈모세포이식은 SAA 치료의 치료 형태인 것으로 입증되었지만 높은 이식 관련 이환율(부작용) 및 사망률(사망)과도 관련이 있습니다. 고용량 화학요법 및 TBI의 독성 부작용 중 하나는 "이식편대숙주병"(GVHD)의 주요 기여 요인으로 여겨집니다.
예비 연구에서는 감소된 강도(비골수파괴적) 동종이계 조혈모세포이식(HSCT)이 SAA 치료에도 마찬가지로 효과적일 수 있음을 보여주었습니다. 저용량 화학 요법은 고용량 화학 요법 및 TBI 대신 사용됩니다. 일부 소규모 연구에서는 Fludarabine 및 Cyclophosphamide를 사용하는 감소된 강도의 예비 요법이 다양한 혈액암을 가진 피험자에서 허용 가능한 수준의 독성 부작용과 함께 일치하는 형제 기증자 설정에서 생착을 허용했음을 나타냅니다. 후속 연구에서 플루다라빈, 시클로포스파미드 및 항흉선세포 글로불린을 포함하는 감소된 강도의 예비 요법이 허용 가능한 생착률 및 GVHD의 중증도 감소로 SAA를 가진 피험자에서 기증자 줄기 세포의 생착을 허용한다는 것을 보여주었습니다.
이 연구는 감소된 강도의 예비 요법 후 동종이계 이식의 효과를 평가하고, 생존을 평가하고, 이 치료의 GVHD를 포함한 부작용을 평가하기 위해 고안되었습니다. 환자들은 치료 및 활성 모니터링을 위해 2년 동안 연구에 참여하게 됩니다. 모든 환자는 사망할 때까지 추적됩니다.
연구 유형
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 21세 이하
- 남성 또는 여성 수혜자는 조직병리학적으로 중증 재생불량성 빈혈 진단을 받아야 합니다. 서버 재생 불량성 빈혈에 대한 진단 기준은 국제 재생 불량성 빈혈 연구 그룹에서 정한 정의를 기반으로 합니다.
- 다음 중 두 가지 이상:
절대 호중구 수 <0.5 x 109/L 혈소판 수 <20 x 109 /L 교정된 망상 적혈구 수 <1%의 빈혈
그리고
- 골수 세포질 <25%, 또는 조혈 세포가 30% 미만인 골수 세포질 <50%
- HLA 동일 형제의 가용성
제외 기준:
- 활성 및 통제되지 않은 감염
- HIV-1 감염
- 임신 또는 모유 수유.
- DLCO <40% 예측
- 좌심실 박출률 < 40%
- 성능 척도 Karnofsky <=40% 또는 Lansky<=40%(16세 미만 환자의 경우)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 동종 SCT를 위한 저강도 분취 요법
이 팔의 환자는 면역 체계를 억제하고 기증자의 조혈 체계의 생착을 보장하기 위해 숙주 조혈을 제거하는 것을 목표로 최대 허용(감소) 용량의 세포 독성 요법을 받게 됩니다.
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Fludarabine 30mg/m2/dose IV 및 cyclophosphamide 10mg/kg/dose IV를 -5일에서 -2일까지 하루에 한 번 투여합니다. rATG 1.5 mg/kg/용량 IV는 -4일에서 -1일까지 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생착률
기간: 동종 이식 후 42일째
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동종 이식 후 42일째
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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재발
기간: 180일, 365일 및 매년 이식 후
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180일, 365일 및 매년 이식 후
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이식편대숙주병의 발생
기간: 180일, 365일 및 매년 이식 후
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180일, 365일 및 매년 이식 후
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2차 악성종양의 발생 평가
기간: 180일, 365일 및 매년 이식 후
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180일, 365일 및 매년 이식 후
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전반적인 생존
기간: 180일, 365일 및 매년 이식 후
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180일, 365일 및 매년 이식 후
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치료 타당성 평가
기간: 180일, 365일 및 매년 이식 후
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180일, 365일 및 매년 이식 후
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독성 평가
기간: 180일, 365일 및 매년 이식 후
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180일, 365일 및 매년 이식 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anna Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 07081
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시클로포스파미드, 플루다라빈, 토끼 ATG에 대한 임상 시험
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