Подготовительный режим пониженной интенсивности для аллогенной трансплантации стволовых клеток у пациентов с тяжелой апластической анемией

Апластическая анемия — это заболевание крови, при котором костный мозг не производит достаточного количества клеток для крови. У пациентов с апластической анемией снижено количество всех трех типов клеток крови (эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов). Тяжелые случаи апластической анемии без лечения могут привести к смерти от кровотечения и обширной инфекции.

Для пациентов с тяжелой апластической анемией (САА) аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) от HLA-идентичных братьев и сестер является общепринятым методом восстановления нормальной функции костного мозга. Подготовительные схемы для аллогенной ТГСК предназначены для введения максимально переносимых доз химиотерапии, с полным облучением тела (ЧМТ) или без него, с целью полной «абляции» или разрушения костного мозга пациента-хозяина, чтобы трансплантированные клетки из HLA-идентичных родной брат может привиться пациенту-хозяину.

Хотя было доказано, что аллогенная ТГСК является излечивающей формой терапии SAA, она также связана с высокой заболеваемостью, связанной с трансплантацией (побочные эффекты), и возможной смертностью (смертью). Считается, что один из токсических побочных эффектов высокодозной химиотерапии и ЧМТ является основным фактором, способствующим развитию «реакции трансплантат против хозяина» (РТПХ).

Предварительные исследования показали, что аллогенная ТГСК пониженной интенсивности (немиелоаблативная) может быть столь же эффективной при лечении САА. Химиотерапия с низкими дозами используется вместо химиотерапии с высокими дозами и ЧМТ. Некоторые небольшие исследования показали, что подготовительные режимы с пониженной интенсивностью с использованием флударабина и циклофосфамида позволяют приживить трансплантат в условиях совместимого родственного донора с приемлемым уровнем токсических побочных эффектов у субъектов с различными гематологическими видами рака. Последующие дополнительные исследования показали, что препаративная схема пониженной интенсивности, включающая флударабин, циклофосфамид и антитимоцитарный глобулин, обеспечивает приживление донорских стволовых клеток у пациентов с САА с приемлемыми показателями приживления и снижением тяжести РТПХ.

Это исследование предназначено для оценки эффективности аллогенной трансплантации после подготовительного режима пониженной интенсивности, для оценки выживаемости и оценки побочных эффектов, включая РТПХ этого лечения. Пациенты будут участвовать в исследовании в течение двух лет для лечения и активного наблюдения. Все пациенты будут находиться под наблюдением до самой смерти.