Forberedende regime med reduceret intensitet til allogen stamcelletransplantation hos patienter med svær aplastisk anæmi

Aplastisk anæmi er en blodsygdom, hvor knoglemarv ikke producerer nok celler til blod. Patienter med aplastisk anæmi har lavere antal af alle tre blodcelletyper (RBC, WBC og Blodplader). Alvorlige tilfælde af aplastisk anæmi, der er ubehandlet, kan føre til døden på grund af blødning og overvældende infektion.

For patienter med svær aplastisk anæmi (SAA) er allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) fra en HLA-identisk søskende en accepteret behandling for at genoprette normal knoglemarvsfunktion. Forberedende regimer for allogen HSCT er designet til at give de højest tolererede doser af kemoterapi, med eller uden total kropsbestråling (TBI), for fuldt ud at "ablatere" eller ødelægge patientværtens knoglemarv, således at de transplanterede celler fra HLA-identiske søskende kan indpode i patientværten.

Mens allogen HSCT har vist sig at være en helbredende form for terapi for SAA, er det også forbundet med høj transplantationsrelateret morbiditet (bivirkninger) og mulig dødelighed (død). En af de toksiske bivirkninger fra højdosis kemoterapi og TBI menes at være en væsentlig medvirkende faktor til "Graft-versus-Host Disease" (GVHD).

Foreløbige undersøgelser har vist, at en reduceret intensitet (ikke-myeloablativ) allogen HSCT kan være lige så effektiv til behandling af SAA. Lavdosis kemoterapi anvendes i stedet for højdosis kemoterapi og TBI. Nogle mindre undersøgelser har indikeret, at præparative regimer med reduceret intensitet, der anvender Fludarabin og Cyclophosphamid, tillod engraftment i den matchede søskendedonorindstilling med et acceptabelt niveau af toksiske bivirkninger hos forsøgspersoner med en række forskellige hæmatologiske kræftformer. Yderligere undersøgelser, der fulgte, viste, at et præparativt regime med reduceret intensitet, som inkluderede fludarabin, cyclophosphamid og antithymocytglobulin, tillod indpodning af donorstamceller hos forsøgspersoner med SAA med acceptable engraftmenthastigheder og et fald i sværhedsgraden af ​​GVHD.

Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten af ​​allogen transplantation efter et præparativt regime med reduceret intensitet, for at evaluere overlevelse og for at evaluere bivirkninger, herunder GVHD, af denne behandling. Patienterne vil være i undersøgelsen i to år til behandling og aktiv overvågning. Alle patienter vil blive fulgt indtil døden.