Régime préparatoire à intensité réduite pour la greffe allogénique de cellules souches chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère

L'anémie aplasique est une maladie du sang dans laquelle la moelle osseuse ne produit pas suffisamment de cellules pour le sang. Les patients atteints d'anémie aplasique ont un nombre inférieur des trois types de cellules sanguines (RBC, WBC et Platelet). Les cas graves d'anémie aplasique qui ne sont pas traités peuvent entraîner la mort par saignement et infection écrasante.

Pour les patients atteints d'anémie aplasique sévère (AAS), la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) d'un frère HLA identique est un traitement accepté pour restaurer la fonction normale de la moelle osseuse. Les schémas préparatifs pour la GCSH allogénique sont conçus pour administrer les doses de chimiothérapie les plus tolérées, avec ou sans irradiation corporelle totale (TBI), afin de « supprimer » complètement ou de détruire la moelle osseuse du patient hôte afin que les cellules transplantées du HLA-identique un frère ou une sœur peut se greffer chez le patient hôte.

Alors que la GCSH allogénique s'est avérée être une forme de traitement curatif de l'AAS, elle est également associée à une morbidité élevée liée à la greffe (effets secondaires) et à une mortalité possible (décès). On pense que l'un des effets secondaires toxiques de la chimiothérapie à haute dose et du TBI est un facteur contributif majeur à la «maladie du greffon contre l'hôte» (GVHD).

Des études préliminaires ont montré qu'une GCSH allogénique d'intensité réduite (non myéloablative) peut être tout aussi efficace dans le traitement de l'AAS. La chimiothérapie à faible dose est utilisée à la place de la chimiothérapie à forte dose et du TBI. Certaines études de moindre envergure ont indiqué que les schémas préparatoires à intensité réduite utilisant la fludarabine et le cyclophosphamide permettaient la greffe dans le cadre d'un donneur apparié avec un niveau acceptable d'effets secondaires toxiques chez les sujets atteints de divers cancers hématologiques. Des études supplémentaires qui ont suivi ont montré qu'un régime de préparation à intensité réduite comprenant de la fludarabine, du cyclophosphamide et de la globuline antithymocyte permettait la greffe de cellules souches du donneur chez des sujets atteints d'AAS avec des taux de greffe acceptables et une diminution de la gravité de la GVHD.

Cette étude a pour but d'évaluer l'efficacité de la greffe allogénique après un régime préparatif d'intensité réduite, d'évaluer la survie et d'évaluer les effets secondaires dont la GVHD de ce traitement. Les patients seront dans l'étude pendant deux ans pour le traitement et la surveillance active. Tous les patients seront suivis jusqu'à leur décès.