小児期から成人期への移行期における成長ホルモン欠乏症（GHD）被験者の心機能に対するSaizen®の効果を評価する多施設無作為化非盲検比較試験

成長ホルモンは、通常、下垂体前葉の成長ホルモン細胞によって合成され、分泌される 191 アミノ酸のポリペプチド ホルモン (分子量 22,000) です。 正常な発達では、成長ホルモンとソマトメジンが正常な成長の症状の多くに関与しており、GHD は顕著な低身長として現れます。 成長ホルモン欠乏症は、長年にわたってヒト成長ホルモンによって治療されてきました。 Serono の r-hGH (Saizen) は、遺伝子操作された哺乳類細胞から生産されます。

GH欠損成人におけるGH治療に関するこれまでの臨床研究の結果を総合すると、長期にわたるGH欠乏症を患う成人の大多数は、幼少期からの発症か、成人してからの後天性かにかかわらず、肉体的にも精神的にも損なわれており、臨床的利益を得ることができることを示している。 GH交換から。 これまでの臨床試験の観察に基づくと、GH 用量 0.01 mg/kg/日 (小児に使用される用量の 50%) が多くの被験者にとって満足できると思われます。 さらに、この用量の半分で治療を開始し、忍容性が良好であれば 4 週間後に最終用量に増量することで、初期の副作用、特に体液貯留を最小限に抑えることができるはずです。

この研究では、r-hGHによる治療を受けていない小児期発症のGHD被験者のグループを登録することが提案されました。 研究対象集団の半数は 6 か月間治療を開始しましたが、残りの半数は r-hGH 治療を受けませんでした。 6か月後、すでにr-hGH治療を受けているグループはさらに6か月治療を継続し、現在r-hGH治療を受けていない2番目のグループは研究の残りの6か月でr hGH治療を開始しました。

目的

第一目的：

• 研究対象集団の50%が24週間r-hGH治療を開始し、その後さらに24週間r-hGH治療を継続した被験者と、小児期から成人期への移行期に、24週間r-hGHを開始する前に、24週間r-hGHを摂取しなかった。

二次的な目的:

- 小児期から成人期に移行する被験者における r-hGH の安全性と忍容性を評価し、体組成と除脂肪体重の変化を評価する。 他の心エコー検査パラメーターの補助分析も実行されました。

試験に参加した後、被験者は 48 週間、次の 2 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられました。

• グループ 1: サイゼン (r-hGH)、0.15-1.00 mg/日、48週間、皮下（皮下）
• グループ 2: 最初の 24 週間は治療なし、その後 Saizen (r-hGH)0.15 ～ 1.00 次の 24 週間の mg/日、皮下

被験者の研究現場への訪問は次のように計画されました。

• グループ 1 - ベースライン (研究 1 日目)、4 週目、12 週目、24 週目、36 週目および 48 週目。
• グループ 2 - ベースライン (研究 1 日目)、12、24、28、36、および 48 週目。 治験薬は、積極的な治療期間中、1日1回夕方に皮下投与されました。 用量は、インスリン成長因子 I (IGF-I) 値によって制御され、段階的に調整されることになっていました。 推奨される最終 r-hGH 用量は 1.00mg/日を超えないようにする