아동기에서 성인기로의 전환기 동안 성장 호르몬 결핍(GHD) 피험자의 심장 기능에 대한 Saizen®의 효과를 평가하기 위한 다기관, 무작위, 공개, 통제 연구

성장 호르몬은 191개 아미노산 폴리펩티드 호르몬(MW 22,000)으로 뇌하수체 전엽의 체성영양 세포에서 정상적으로 합성되고 분비됩니다. 정상 발달에서 성장 호르몬과 소마토메딘은 정상적인 성장의 많은 징후에 책임이 있으며 GHD는 현저한 저신장으로 나타납니다. 성장 호르몬 결핍은 수년 동안 인간 성장 호르몬에 의해 치료되었습니다. Serono의 r-hGH(Saizen)는 유전적으로 조작된 포유류 세포에서 생산됩니다.

GH 결핍 성인의 GH 치료에 대한 이전 임상 연구의 결과는 아동기부터 또는 성인기에 후천적인 GH 결핍을 가진 대부분의 성인이 육체적으로나 심리적으로 손상되어 임상적 이점을 얻을 수 있음을 총체적으로 나타냅니다. GH 교체에서. 현재까지의 임상 시험에서 관찰된 바에 따르면 0.01mg/kg/일(소아에게 사용되는 용량의 50%)의 GH 용량이 많은 피험자에게 만족스러울 것 같습니다. 또한 이 용량의 절반으로 치료를 시작하고 내약성이 좋으면 4주 후에 최종 용량으로 증량하여 초기 부작용, 특히 체액 저류를 최소화할 수 있어야 합니다.

이 연구에서는 r-hGH로 치료받지 않은 아동기 발병 GHD 피험자 그룹을 등록하도록 제안되었습니다. 연구 인구의 절반은 6개월 동안 치료를 시작했고 나머지 절반은 r-hGH 치료를 받지 않았습니다. 6개월 후 이미 r-hGH 요법을 받고 있는 그룹은 추가로 6개월 동안 치료를 계속했고 현재 r-hGH 치료를 받지 않는 두 번째 그룹은 연구의 나머지 6개월 동안 r hGH 치료를 시작했습니다.

목표

기본 목표:

• 연구 모집단의 50%가 24주 동안 r-hGH 치료를 시작한 후 추가 24주 동안 r-hGH 치료를 지속한 대상과 24주 동안 r-hGH를 사용하지 않고 계속해서 r-hGH를 시작한 후 아동기에서 성인기로 전환하는 단계에서 24주 동안 r-hGH를 시작했습니다.

보조 목표:

- 아동기에서 성인기로 넘어가는 피험자를 대상으로 r-hGH의 안전성과 내약성을 평가하고 체성분 및 제지방량의 변화를 평가합니다. 기타 심초음파 매개변수의 보조 분석도 수행되었습니다.

실험에 들어간 후 피험자는 48주 동안 두 그룹 중 하나로 무작위 배정되었습니다.

• 그룹 1: 사이젠(r-hGH), 0.15-1.00 48주 동안 mg/일, 피하(s.c.)
• 그룹 2: 처음 24주 동안 무치료 후 사이젠(r-hGH)0.15-1.00 다음 24주 동안 mg/day, s.c.

피험자의 연구 현장 방문 일정은 다음과 같습니다.

• 그룹 1 - 기준선(연구일 1), 4주, 12주, 24주, 36주 및 48주.
• 그룹 2 - 기준선(연구일 1), 12주, 24주, 28주, 36주 및 48주. 연구 약물은 활성 치료 기간 동안 저녁에 1일 1회 피하 투여되었다. 용량은 인슐린-성장 인자-I(IGF-I) 값에 의해 조절되어 단계적으로 조정되었습니다. 권장되는 최종 r-hGH 용량은 1.00mg/일을 초과하지 않았습니다.