Многоцентровое, рандомизированное, открытое, контролируемое исследование по оценке влияния препарата Сайзен® на сердечную функцию у пациентов с дефицитом гормона роста (GHD) на этапе перехода от детства к взрослой жизни

Гормон роста представляет собой полипептидный гормон, состоящий из 191 аминокислоты (молекулярная масса 22000), в норме синтезируемый и секретируемый соматотрофными клетками передней доли гипофиза. При нормальном развитии гормон роста и соматомедины ответственны за многие проявления нормального роста, а ВГД проявляется заметной низкорослостью. Дефицит гормона роста лечили человеческим гормоном роста в течение многих лет. r-hGH компании Serono (Saizen) производится из генетически модифицированных клеток млекопитающих.

Результаты предыдущих клинических исследований лечения ГР у взрослых с дефицитом ГР в совокупности показывают, что большинство взрослых с хроническим дефицитом ГР, возникшим в детстве или приобретенным во взрослой жизни, скомпрометированы как физически, так и психологически и могут получить клиническую пользу. от замены ГГ. Основываясь на наблюдениях в клинических испытаниях на сегодняшний день, доза ГР 0,01 мг/кг/день (50% дозы, используемой у детей), вероятно, будет удовлетворительной для многих субъектов. Кроме того, можно свести к минимуму ранние побочные эффекты, особенно задержку жидкости, начав лечение с половины этой дозы и увеличив до конечной дозы через 4 недели при хорошей переносимости.

В этом исследовании было предложено включить группу детей с дебютом ДГД, которые не получали r-hGH. Половина участников исследования начала лечение в течение шести месяцев, в то время как другая половина не принимала r-hGH. Через шесть месяцев группа, уже получавшая r-hGH, продолжала лечение еще шесть месяцев, а вторая группа, в настоящее время не получавшая r-hGH, начала лечение r-hGH в течение оставшихся шести месяцев исследования.

ЦЕЛИ

Основная цель:

• Сравнить влияние Сайзена на сердечную функцию (оцениваемую по процентной фракции выброса) у субъектов, у которых 50% исследуемой популяции начали лечение р-чГР в течение 24 недель, а затем продолжали лечение р-чГР еще 24 недели, и у субъектов, которые продолжали не принимать r-hGH в течение 24 недель перед началом r-hGH в течение 24 недель во время фазы перехода от детства к взрослой жизни.

Второстепенные цели:

- Оценить безопасность и переносимость r-hGH у субъектов, переходящих из детства во взрослую жизнь, и оценить изменение состава тела и безжировой массы тела. Также был проведен дополнительный анализ других параметров эхокардиографии.

После включения в испытание испытуемые были рандомизированы в одну из двух групп на 48-недельный период:

• Группа 1: Сайзен (r-hGH), 0,15-1,00 мг/день в течение 48 недель, подкожно (п/к)
• Группа 2: отсутствие лечения в течение первых 24 недель, затем Сайзен (r-hGH) 0,15–1,00. мг/сут в течение следующих 24 нед, подкожно.

Посещение испытуемыми места исследования было запланировано следующим образом:

• Группа 1 — Исходный уровень (1-й день исследования), недели 4, 12, 24, 36 и 48.
• Группа 2 - Исходный уровень (1-й день исследования), 12, 24, 28, 36 и 48 недели. Исследуемый препарат вводили подкожно один раз в сутки в вечернее время в период активного лечения. Дозу следует корректировать поэтапно, контролируя значения инсулинового фактора роста-I (IGF-I). Рекомендуемая окончательная доза r-hGH не должна превышать 1,00 мг/день.