多嚢胞性肝臓におけるエベロリムスおよび長時間作用型オクトレオチド試験 (ELATE)

包含基準:

• 18 < 年齢 ≤ 70 歳
• 20個以上の肝嚢胞として定義される多発性嚢胞性肝疾患（PCLD）
• -総肝臓容積は少なくとも2500 mLでなければなりません
• ECOG-PS ≧ 1 として定義される症候性 (図 3.1 を参照) 38、および PCLD の 10 の症状のうち少なくとも 3 つを有する:
• 腹痛
• 腹部膨満
• 腹部膨満感
• 呼吸困難
• 早期満腹
• 背中の痛み
• 吐き気/嘔吐
• 拒食症
• 減量
• 黄疸
• -インフォームドコンセント、患者は治験薬レジメンおよびその他のすべての治験要件を喜んで順守することができます

除外基準:

• ADPKD患者
• 経口避妊薬またはエストロゲン補充の使用
• 妊娠中または授乳中の女性、または効果的な避妊法を採用していない生殖能力のある患者。 -出産の可能性のある女性は、試験薬の投与前48時間以内に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。
• ベースライン前3か月以内の介入（誤嚥または外科的介入）
• -ベースライン前3か月以内のソマトスタチン類似体による治療
• 腎移植を受けた患者
• -機能制限に関連する慢性肺疾患の病歴またはその他の証拠
• -重度の心疾患の病歴（例、NYHA機能クラスIIIまたはIV、6か月以内の心筋梗塞、進行中の治療を必要とする心室性頻脈性不整脈、不安定狭心症またはその他の重大な心血管疾患）。 さらに、記録された、または推定される冠動脈疾患または脳血管疾患のある患者は登録しないでください。
• -重篤な病気の病歴またはその他の証拠、または研究者の意見では、患者を研究に不適当にするその他の状態
• 症候性胆石（オクトレオチドが胆嚢の容積を減少させる）
• 高コレステロール血症（空腹時コレステロール > 8 mmol/l）または高トリグリセリド血症（> 5 mmol/l）が脂質低下療法によって制御されていない
• 顆粒球減少症 (白血球 < 3,000/mm3) または血小板減少症 (血小板 < 100,000/mm3)
• B型肝炎、C型肝炎、HIV、TBCへの感染（病歴）
• -プロトコルを遵守する患者の能力を妨げる精神疾患
• ベースラインから 1 年以内の薬物またはアルコール乱用
• ボリコナゾール、ケトコナゾール、ジルチアゼム、ベラパミル、エリスロマイシンのような CYP3A4 や P-gp の強力な阻害剤、またはリファンピシンのような強力な CYP3A4 や P-gp 誘導剤との併用
• -エベロリムスまたはその賦形剤の1つに対する既知の過敏症
• -この研究に参加している間に、治験薬の別の臨床試験に登録する
• 病歴における造影剤に対する中等度または重度の反応
• -試験中のI131による治療
• メトホルミンの使用
• Morbus Kahler または Morbus Waldenstrom の軽鎖が尿中に排泄され、病歴がある
• 腎機能障害 (MDRD-GFR < 60 ml/分/1.73m2 および ECC < 60 ml/分、Cockcroft-Gault 式で計算);体の筋肉量が減少している場合は、血清と尿のクレアチニンを使用して正確な ECC を測定します。