Everolimus og langtidsvirkende oktreotidforsøk i polycystiske lever (ELATE)

Inklusjonskriterier:

• 18 < alder ≤ 70 år
• Polycystisk leversykdom (PCLD), definert som ≥ 20 levercyster
• Totalt levervolum må være minst 2500 ml
• Symptomatisk definert som ECOG-PS ≥ 1 (se fig 3.1)38, og har minst tre av ti PCLD-symptomer:
• Magesmerter
• Abdominal distensjon
• Abdominal fylde
• Dyspné
• Tidlig metthet
• Ryggsmerte
• Kvalme oppkast
• Anoreksi
• Vekttap
• Gulsott
• Informert samtykke, pasienter er villige og i stand til å overholde studiemedisinsregimet og alle andre studiekrav

Ekskluderingskriterier:

• ADPKD-pasienter
• Bruk av orale antikonseptiva eller østrogentilskudd
• Kvinner som er gravide eller ammer eller pasienter med reproduksjonspotensial som ikke bruker en effektiv prevensjonsmetode. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest innen 48 timer før administrasjon av studiemedisin.
• Intervensjon (aspirasjon eller kirurgisk inngrep) innen tre måneder før baseline
• Behandling med somatostatinanaloger innen tre måneder før baseline
• Pasienter med nyretransplantasjon
• Anamnese eller andre bevis på kronisk lungesykdom assosiert med funksjonell begrensning
• Anamnese med alvorlig hjertesykdom (f.eks. NYHA funksjonsklasse III eller IV, hjerteinfarkt innen 6 måneder, ventrikulære takyarytmier som krever pågående behandling, ustabil angina eller andre betydelige kardiovaskulære sykdommer). I tillegg bør pasienter med dokumentert eller antatt koronarsykdom eller cerebrovaskulær sykdom ikke registreres.
• Anamnese eller andre bevis på alvorlig sykdom eller andre forhold som vil gjøre pasienten, etter etterforskerens mening, uegnet for studien
• Symptomatiske gallesteiner (oktreotid reduserer galleblærevolumet)
• Hyperkolesterolemi (fastende kolesterol > 8 mmol/l) eller hypertriglyseridemi (> 5 mmol/l) som ikke kontrolleres av lipidsenkende terapi
• Granulocytopeni (hvite blodlegemer < 3 000/mm3) eller trombocytopeni (blodplater < 100 000/mm3)
• Infeksjon med hepatitt B, hepatitt C, HIV, TBC (i medisinsk historie)
• Psykisk sykdom som forstyrrer pasientens evne til å overholde protokollen
• Narkotika- eller alkoholmisbruk innen ett år etter baseline
• Samtidig medisinering med sterk hemmer av CYP3A4 og eller P-gp som voriconazol, ketokonazol, diltiazem, verapamil, erytromycin eller med en sterk CYP3A4 og eller P-gp induktor som rifampicin
• Kjent overfølsomhet overfor everolimus eller ett av dets hjelpestoffer
• Registrering i en annen klinisk utprøving av et undersøkelsesmiddel mens du deltar i denne studien
• Moderat eller alvorlig reaksjon på kontrast i sykehistorien
• Behandling med I131 i løpet av forsøket
• Bruk av metformin
• Morbus Kahler eller Morbus Waldenstrom med utskillelse av lette kjeder i urin i medisinsk historie
• Nyredysfunksjon (MDRD-GFR < 60 ml/min/1,73m2 og ECC < 60 ml/min, beregnet ved Cockcroft-Gault-formelen); ved redusert kroppsmuskelmasse måles eksakt ECC ved bruk av serum- og urinkreatinin