Испытание эверолимуса и октреотида пролонгированного действия при поликистозе печени (ELATE)

Критерии включения:

• 18 < возраст ≤ 70 лет
• Поликистоз печени (PCLD), определяемый как ≥ 20 кист печени
• Общий объем печени должен быть не менее 2500 мл.
• Симптоматика определяется как ECOG-PS ≥ 1 (см. рис. 3.1)38 и имеет не менее трех из десяти симптомов PCLD:
• Боль в животе
• Вздутие живота
• Полнота живота
• Одышка
• Раннее насыщение
• Боль в спине
• Тошнота/рвота
• Анорексия
• Потеря веса
• Желтуха
• Информированное согласие, пациенты желают и могут соблюдать режим исследуемого препарата и все другие требования исследования.

Критерий исключения:

• пациенты с АДПБП
• Использование пероральных антизачаточных средств или добавок эстрогена
• Женщины, которые беременны или кормят грудью, или пациенты с репродуктивным потенциалом, не использующие эффективный метод контроля над рождаемостью. У женщин детородного возраста должен быть отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 48 часов до введения исследуемого препарата.
• Вмешательство (аспирация или хирургическое вмешательство) в течение трех месяцев до исходного уровня
• Лечение аналогами соматостатина в течение трех месяцев до исходного уровня
• Пациенты с трансплантацией почки
• Анамнез или другие признаки хронического заболевания легких, связанного с функциональным ограничением
• Тяжелые заболевания сердца в анамнезе (например, функциональный класс III или IV по NYHA, инфаркт миокарда в течение 6 месяцев, желудочковые тахиаритмии, требующие постоянного лечения, нестабильная стенокардия или другие серьезные сердечно-сосудистые заболевания). Кроме того, не следует включать пациентов с подтвержденной или предполагаемой ишемической болезнью сердца или цереброваскулярными заболеваниями.
• Анамнез или другие данные о тяжелом заболевании или любых других состояниях, которые, по мнению исследователя, сделали бы пациента непригодным для исследования.
• Симптоматические камни в желчном пузыре (октреотид уменьшает объем желчного пузыря)
• Гиперхолестеринемия (холестерин натощак > 8 ммоль/л) или гипертриглицеридемия (> 5 ммоль/л), не контролируемая гиполипидемической терапией
• Гранулоцитопения (лейкоциты < 3 000/мм3) или тромбоцитопения (тромбоциты < 100 000/мм3)
• Заражение гепатитом В, гепатитом С, ВИЧ, туберкулезом (в анамнезе)
• Психическое заболевание, которое мешает пациенту соблюдать протокол
• Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение одного года после исходного уровня
• Сопутствующее лечение сильным ингибитором CYP3A4 и/или P-gp, таким как вориконазол, кетоконазол, дилтиазем, верапамил, эритромицин, или сильным индуктором CYP3A4 и/или P-gp, таким как рифампицин
• Известная гиперчувствительность к эверолимусу или одному из его вспомогательных веществ.
• Регистрация в другом клиническом исследовании исследуемого агента во время участия в этом исследовании
• Умеренная или тяжелая реакция на контраст в анамнезе
• Лечение I131 в ходе исследования
• Использование метформина
• Morbus Kahler или Morbus Waldenstrom с выделением легких цепей с мочой в анамнезе
• Дисфункция почек (MDRD-СКФ < 60 мл/мин/1,73 м2 и ECC < 60 мл/мин, рассчитанные по формуле Кокрофта-Голта); в случае снижения мышечной массы тела точный ECC измеряется с помощью креатинина сыворотки и мочи