Everolimus und LongActing Octreotide Trial in polyzystischen Lebern (ELATE)

Einschlusskriterien:

• 18 < Alter ≤ 70 Jahre
• Polyzystische Lebererkrankung (PCLD), definiert als ≥ 20 Leberzysten
• Das Gesamtlebervolumen muss mindestens 2500 ml betragen
• Symptomatisch definiert als ECOG-PS ≥ 1 (siehe Abb. 3.1)38 und mit mindestens drei von zehn PCLD-Symptomen:
• Bauchschmerzen
• Blähungen
• Völlegefühl
• Dyspnoe
• Frühes Sättigungsgefühl
• Rückenschmerzen
• Übelkeit/Erbrechen
• Anorexie
• Gewichtsverlust
• Gelbsucht
• Einverständniserklärung, die Patienten sind bereit und in der Lage, das Studienmedikationsschema und alle anderen Studienanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

• ADPKD-Patienten
• Verwendung von oralen Antikonzeptiva oder Östrogenergänzung
• Frauen, die schwanger sind oder stillen, oder Patienten im gebärfähigen Alter, die keine wirksame Methode zur Empfängnisverhütung anwenden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 48 Stunden vor der Verabreichung der Studienmedikation einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben.
• Intervention (Aspiration oder chirurgischer Eingriff) innerhalb von drei Monaten vor Studienbeginn
• Behandlung mit Somatostatin-Analoga innerhalb von drei Monaten vor Studienbeginn
• Patienten mit einer Nierentransplantation
• Vorgeschichte oder andere Anzeichen einer chronischen Lungenerkrankung im Zusammenhang mit funktioneller Einschränkung
• Vorgeschichte einer schweren Herzerkrankung (z. B. NYHA-Funktionsklasse III oder IV, Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten, ventrikuläre Tachyarrhythmien, die eine laufende Behandlung erfordern, instabile Angina pectoris oder andere signifikante kardiovaskuläre Erkrankungen). Darüber hinaus sollten Patienten mit dokumentierter oder vermuteter koronarer Herzkrankheit oder zerebrovaskulärer Erkrankung nicht aufgenommen werden.
• Vorgeschichte oder andere Anzeichen einer schweren Krankheit oder anderer Zustände, die den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würden
• Symptomatische Gallensteine ​​(Octreotid verringert das Volumen der Gallenblase)
• Hypercholesterinämie (Nüchterncholesterin > 8 mmol/l) oder Hypertriglyceridämie (> 5 mmol/l), die nicht durch eine lipidsenkende Therapie kontrolliert werden kann
• Granulozytopenie (weiße Blutkörperchen < 3.000/mm3) oder Thrombozytopenie (Blutplättchen < 100.000/mm3)
• Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C, HIV, TBC (in der Krankengeschichte)
• Psychische Erkrankung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, das Protokoll einzuhalten
• Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb eines Jahres nach Studienbeginn
• Komedikation mit starken Inhibitoren von CYP3A4 und/oder P-gp wie Voriconazol, Ketoconazol, Diltiazem, Verapamil, Erythromycin oder mit einem starken CYP3A4- und/oder P-gp-Induktor wie Rifampicin
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Everolimus oder einen seiner sonstigen Bestandteile
• Aufnahme in eine andere klinische Studie eines Prüfpräparats während der Teilnahme an dieser Studie
• Moderate oder schwere Reaktion auf das Kontrastmittel in der Anamnese
• Behandlung mit I131 im Verlauf der Studie
• Verwendung von Metformin
• Morbus Kahler oder Morbus Waldenström mit Ausscheidung von Leichtketten im Urin in der Anamnese
• Nierenfunktionsstörung (MDRD-GFR < 60 ml/min/1,73 m2 und ECC < 60 ml/min, berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel); bei verminderter Körpermuskelmasse wird die exakte ECC anhand von Serum- und Urin-Kreatinin gemessen