依维莫司和长效奥曲肽治疗多囊肝的试验 (ELATE)

纳入标准：

• 18 < 年龄≤ 70 岁
• 多囊性肝病 (PCLD)，定义为 ≥ 20 个肝囊肿
• 肝脏总体积必须至少为 2500 mL
• 有症状定义为 ECOG-PS ≥ 1（见图 3.1）38，并且至少有十分之三的 PCLD 症状：
• 腹痛
• 腹胀
• 腹部丰满
• 呼吸困难
• 早饱
• 背痛
• 恶心，呕吐
• 厌食症
• 减肥
• 黄疸
• 知情同意，患者愿意并能够遵守研究药物治疗方案和所有其他研究要求

排除标准：

• ADPKD患者
• 使用口服抗避孕药或补充雌激素
• 未采用有效节育方法的孕妇或哺乳期女性或有生育能力的患者。 有生育能力的女性在研究药物给药前 48 小时内的血清妊娠试验必须呈阴性。
• 基线前三个月内的干预（抽吸或手术干预）
• 基线前三个月内用生长抑素类似物治疗
• 肾移植患者
• 与功能受限相关的慢性肺病病史或其他证据
• 严重心脏病史（例如，NYHA 功能分级 III 或 IV、6 个月内心肌梗死、需要持续治疗的室性快速性心律失常、不稳定型心绞痛或其他重大心血管疾病）。 此外，不应纳入已确诊或推测患有冠状动脉疾病或脑血管疾病的患者。
• 严重疾病的病史或其他证据或研究者认为会使患者不适合研究的任何其他情况
• 有症状的胆结石（奥曲肽减少胆囊体积）
• 降脂治疗无法控制的高胆固醇血症（空腹胆固醇 > 8 mmol/l）或高甘油三酯血症（> 5 mmol/l）
• 粒细胞减少症（白细胞 < 3,000/mm3）或血小板减少症（血小板 < 100,000/mm3）
• 感染乙型肝炎、丙型肝炎、HIV、TBC（有病史）
• 干扰患者遵守方案能力的精神疾病
• 基线一年内吸毒或酗酒
• 与 CYP3A4 和/或 P-gp 强抑制剂如伏立康唑、酮康唑、地尔硫卓、维拉帕米、红霉素或与强 CYP3A4 和/或 P-gp 诱导剂如利福平联合用药
• 已知对依维莫司或其赋形剂之一过敏
• 在参与本研究的同时参加另一项研究药物的临床试验
• 病史中对造影剂有中度或重度反应
• 在试验过程中用 I131 治疗
• 二甲双胍的使用
• 病史中 Morbus Kahler 或 Morbus Waldenstrom 在尿液中排泄轻链
• 肾功能障碍（MDRD-GFR < 60 ml/min/1.73m2 ECC < 60 ml/min，通过 Cockcroft-Gault 公式计算）；在身体肌肉量减少的情况下，使用血清和尿液肌酐测量精确的 ECC