トランスサイレチンアミロイドーシスにおけるドキシサイクリンとタウロウルソデオキシコール酸の安全性、有効性および薬物動態

包含基準:

• コンゴ赤染色組織標本における緑色複屈折材料の偏光顕微鏡による検出に基づくアミロイドーシスの組織化学的診断;
• トランスサイレチン (TTR) 変異の分子的定義または抗 TTR 抗体によるアミロイド線維の免疫組織化学的染色;
• ECOGパフォーマンスステータス（PS）0、1、2;
• -ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラス≤III
• 収縮期血圧≧100mmHg（立位）
• 治療を正当化するには、アミロイドによる症候性臓器の関与が必要です。 -少なくとも1年以上実施された肝移植後の神経障害および/または心筋症の進行の証拠が必要です。
• 妊娠可能な女性の避妊。 医学的に承認された避妊には、禁欲が含まれる場合があります。 治験薬による治療を開始する前に、血清妊娠検査が陰性である必要があります。

除外基準:

• -過去12か月の肝移植または6か月以内に予想される肝移植;
• -ALTおよび/またはAST≧2 x正常上限（UNL）;
• -アルカリホスファターゼ≧2 x UNL;
• クレアチニンクリアランス < 30 ml/分;
• 研究者の意見では、被験者を研究への参加の許容できないリスクにさらす可能性があるその他のラボの値。
• 心エコー駆出率 < 50%;
• ビタミンB12欠乏症、アルコール依存症、甲状腺機能低下症、尿毒症、真性糖尿病、血管炎によるその他の神経障害;
• 不十分なコンプライアンスの履歴;
• -研究療法の成分のいずれかに対する過敏症の病歴;
• -研究登録前の4週間以内または研究中の治験薬、デバイス（または生物学的製剤）の使用。