Segurança, Eficácia e Farmacocinética da Doxiciclina Mais Ácido Tauroursodesoxicólico na Amiloidose por Transtirretina

Critério de inclusão:

• Diagnóstico histoquímico de amiloidose com base na detecção por microscopia de polarização de material verde birrefringente em espécimes de tecido corados com vermelho Congo;
• Definição molecular da mutação da transtirretina (TTR) ou coloração imunohistoquímica de fibrilas amiloides com anticorpo anti-TTR;
• status de desempenho ECOG (PS) 0, 1, 2;
• Classe ≤III da New York Heart Association (NYHA)
• Pressão arterial sistólica ≥100 mmHg (em pé)
• Deve ter envolvimento de órgão sintomático com amilóide para justificar a terapia; devem ter evidências de progressão de neuropatia e/ou cardiomiopatia após transplante hepático realizado há pelo menos um ano.
• Contracepção para mulheres com potencial para engravidar. A contracepção medicamente aprovada pode incluir a abstinência. Um teste de gravidez de soro negativo é necessário antes do início do tratamento com a medicação do estudo.

Critério de exclusão:

• Transplante de fígado nos últimos 12 meses ou transplante de fígado antecipado em menos de 6 meses;
• ALT e/ou AST ≥ 2 x Limite Superior Normal (UNL);
• Fosfatase alcalina ≥ 2 x UNL;
• Depuração de creatinina < 30 ml/min;
• Quaisquer outros valores de laboratório que, na opinião do investigador, possam colocar o sujeito em risco inaceitável de participação no estudo;
• Fração de ejeção ecocardiográfica < 50%;
• Outras neuropatias, por deficiência de vitamina B12, alcoolismo, hipotireoidismo, uremia, diabetes mellitus, vasculites;
• Histórico de má adesão;
• Histórico de hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes das terapias do estudo;
• Uso de qualquer medicamento experimental, dispositivo (ou biológico) dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo ou durante o estudo.