强力霉素加牛磺熊去氧胆酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的安全性、有效性和药代动力学

纳入标准：

• 淀粉样变性的组织化学诊断基于刚果红染色组织标本中绿色双折射材料的偏振显微镜检测；
• 转甲状腺素蛋白 (TTR) 突变的分子定义或用抗 TTR 抗体对淀粉样原纤维进行免疫组织化学染色；
• ECOG 体能状态 (PS) 0、1、2；
• 纽约心脏协会（NYHA）等级≤III
• 收缩压≥100 mmHg（站立）
• 必须有淀粉样蛋白累及有症状的器官才能证明治疗合理；至少一年后进行肝移植后必须有神经病和/或心肌病进展的证据。
• 育龄妇女的避孕措施。 经医学批准的避孕措施可能包括禁欲。 在开始用研究药物治疗之前需要进行阴性血清妊娠试验。

排除标准：

• 过去12个月内进行过肝移植或预计在不到6个月内进行肝移植；
• ALT 和/或 AST ≥ 2 x 正常上限 (UNL)；
• 碱性磷酸酶 ≥ 2 x UNL；
• 肌酐清除率 < 30 毫升/分钟；
• 研究者认为可能会使受试者处于不可接受的参与研究风险中的任何其他实验室价值；
• 超声心动图射血分数<50%；
• 其他神经病，由于维生素 B12 缺乏、酒精中毒、甲状腺机能减退、尿毒症、糖尿病、血管炎；
• 依从性差的历史；
• 对研究疗法的任何成分过敏史；
• 在研究进入前 4 周内或研究期间使用任何研究药物、设备（或生物制品）。