Transthyretin Amyloidosis에서 Doxycycline + Tauroursodeoxycholic Acid의 안전성, 효능 및 약동학

포함 기준:

• 콩고 적색으로 염색된 조직 표본에서 녹색 복굴절 물질의 편광 현미경에 의한 검출에 기초한 아밀로이드증의 조직화학적 진단;
• 트랜스티레틴(TTR) 돌연변이의 분자 정의 또는 항-TTR 항체를 사용한 아밀로이드 피브릴의 면역조직화학적 염색;
• ECOG 수행 상태(PS) 0, 1, 2;
• 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 ≤III
• 수축기 혈압 ≥100mmHg(서 있을 때)
• 치료를 정당화하려면 아밀로이드에 증상이 있는 장기 침범이 있어야 합니다. 적어도 1년 이후에 수행된 간 이식 후 신경병증 및/또는 심근병증 진행의 증거가 있어야 합니다.
• 가임기 여성을 위한 피임. 의학적으로 승인된 피임에는 금욕이 포함될 수 있습니다. 연구 약물로 치료를 시작하기 전에 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다.

제외 기준:

• 지난 12개월 동안의 간 이식 또는 6개월 이내에 예상되는 간 이식;
• ALT 및/또는 AST ≥ 2 x 정상 상한(UNL);
• 알칼리성 포스파타제 ≥ 2 x UNL;
• 크레아티닌 청소율 < 30 ml/min;
• 연구자의 의견에 따라 피험자를 연구 참여에 대해 허용할 수 없는 위험에 처하게 할 수 있는 기타 모든 실험실 값
• 심초음파 박출률 < 50%;
• 비타민 B12 결핍, 알코올 중독, 갑상선 기능 저하증, 요독증, 진성 당뇨병, 맥관염으로 인한 기타 신경병증;
• 부적합한 규정 준수 이력
• 연구 요법의 성분에 대한 과민증 이력;
• 연구 시작 전 4주 이내 또는 연구 동안 임의의 조사 약물, 장치(또는 생물학적 제제)의 사용.