Bezpečnost, účinnost a farmakokinetika Doxycycline Plus Kyselina tauroursodeoxycholová u transthyretinové amyloidózy

Kritéria pro zařazení:

• Histochemická diagnostika amyloidózy na základě detekce pomocí polarizační mikroskopie zeleného dvojlomného materiálu ve vzorcích tkání barvených Kongo červení;
• Molekulární definice mutace transtyretinu (TTR) nebo imunohistochemické barvení amyloidních fibril protilátkou anti-TTR;
• Stav výkonu ECOG (PS) 0, 1, 2;
• třída New York Heart Association (NYHA) ≤III
• Systolický krevní tlak ≥100 mmHg (ve stoje)
• Musí mít symptomatické orgánové postižení amyloidem k ospravedlnění terapie; musí mít známky progrese neuropatie a/nebo kardiomyopatie po transplantaci jater provedené nejméně jeden rok.
• Antikoncepce pro ženy ve fertilním věku. Lékařsky schválená antikoncepce by mohla zahrnovat abstinenci. Před zahájením léčby studovanou medikací je vyžadován negativní těhotenský test v séru.

Kritéria vyloučení:

• transplantace jater v předchozích 12 měsících nebo transplantace jater předpokládaná za méně než 6 měsíců;
• ALT a/nebo AST ≥ 2 x horní normální limit (UNL);
• alkalická fosfatáza ≥ 2 x UNL;
• Clearance kreatininu < 30 ml/min;
• Jakékoli jiné laboratorní hodnoty, které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřijatelnému riziku účasti ve studii;
• Echokardiografická ejekční frakce < 50 %;
• Jiné neuropatie způsobené nedostatkem vitaminu B12, alkoholismus, hypotyreóza, urémie, diabetes mellitus, vaskulitida;
• Historie špatné shody;
• Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli složku studovaných terapií;
• Použití jakéhokoli zkoumaného léku, zařízení (nebo biologického přípravku) během 4 týdnů před vstupem do studie nebo během studie.