Hurler における骨髄移植後の IV ラロニダーゼの投与
2020年3月6日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
ハーラー症候群に対する同種異系移植後の静脈内ラロニダーゼ投与のパイロット研究
これは、以前に同種異系移植で治療されたムコ多糖 IH (MPS I、ハーラー症候群) としても知られるハーラー症候群の患者にラロニダーゼを 2 年間毎週投与する単一センターのパイロット研究です。
調査の概要
詳細な説明
ラロニダーゼに関するこの 2 年間の非盲検パイロット試験には、造血細胞移植 (HCT) から少なくとも 2 年経過し、ドナーが移植された患者 (年齢 5 ～ 13 歳) が含まれます。 結果は半年ごとに評価され、過去の対照と比較されます。 適格な患者は、ローカルサイトで週に1回、数時間にわたってラロニダーゼを注入として受け取ります。 酵素の投与量は、Genzyme が推奨する標準的な投与量になります。
このパイロット研究の調査結果は、その後の大規模な研究を実施できるかどうかを評価するために使用されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -ムコ多糖症IH型（MPS I、ハーラー症候群）は、2年以上前に同種異系移植で治療されました
- 年齢 <14 歳
- 最近のテストに基づいて >10% 移植されている (登録前 4 か月未満)
- 6 か月ごとにミネソタ大学に旅行する意思がある
- -研究関連の手順を実行する前の書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- -ラロニダーゼ酵素の以前の投与 > 移植後3か月
- 予想生存期間は 2 年未満
- -駆出率（EF）<40％または継続的な酸素補給を必要とするものを含む、心不全または肺不全の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：移植後のラロニダーゼ
ムコ多糖症 IH 型（MPS I、ハーラー症候群）の患者で、2 年以上前に同種異系移植を受け、移植後 2 年間毎週ラロニダーゼで治療された患者。
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ラロニダーゼ 0.58 mg/kg の静脈内投与 (IV) を週 1 回、最大 2 年間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者による毎週の予定注入の順守率
時間枠：24ヶ月
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同種異系移植後のハーラー症候群の患者に2年間毎週ラロニダーゼを投与することの実現可能性を判断するために、薬物投与による研究全体のコンプライアンス、各参加者の予定された毎週の注入への順守率が測定されます。
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24ヶ月
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重篤な有害事象を経験した参加者の数
時間枠：24ヶ月
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毎週のラロニダーゼ投与の実現可能性を判断するために、ラロニダーゼを投与した後に重篤な有害事象が発生した参加者の数
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24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成長速度の変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
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ベースラインと 24 か月目の成長速度の差
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ベースライン、24 か月目
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筋力の変化
時間枠：ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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ハンドグリップの強さは、機械式ハンドヘルド Biodex System 3 ダイナモメーター (Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY) を使用して両手で 3 回測定します。各ハンドの平均が表示されます。
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ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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「フィットネス」を監視するためのピーク心拍数の変更
時間枠：ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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修正された Balke トレッドミル テストが実行されました。
簡単に言えば、患者は 2.0 mph で歩き始め、2 分ごとに勾配が 2% 増加しました。
心拍数および不整脈または虚血性変化を測定するために、12 誘導心電図を試験中継続的にモニターしました。
各段階の終わりに心拍数を測定しました（つまり、
2分ごと）。
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ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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関節可動域 (ROM) の改善を示す参加者の数
時間枠：ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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両側の肩の屈曲、肘の伸展、および股関節の伸展は、ゴニオメトリを使用して測定されました。
改善は、すべての関節について >5° として定義されます。
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ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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収縮期心機能を決定するための分数の短縮
時間枠：ベースラインと月 24
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心臓の超音波検査は、ベースラインと 24 か月目に取得されました。
解剖学的構造の決定のために二次元画像が得られた。
短縮率 (SF [正常値 > 27%]) は標準的な方法で計算され、正常な収縮期心機能が決定されました。
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ベースラインと月 24
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心エコー構造パラメータの変化を伴う参加者の数
時間枠：ベースラインと月 24
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弁逆流の判定のために、心臓弁の脈波およびカラードップラー検査が行われました。
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ベースラインと月 24
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抗ラロニダーゼ抗体 + 状態との 6 分間歩行テストの相関
時間枠：ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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全体的な身体機能と健康状態を評価するために、6 分間歩行テスト (6MWT) を実施しました。 簡単に言えば、両端に色付きのテープでマークされた 30 メートルの病院の廊下が使用されました。 被験者は、6分間でできるだけ多くの距離をカバーしようとしながら、自分で選択したペースで端から端まで歩くように指示されました. 患者は、方向を変えながらマークの周りを歩くように指示されました。 歩行テストの完了前と完了直後の心拍数と同様に、移動した時間と距離が記録されました。 6MWT の変化率と抗薬物抗体 (ADA) 力価との関連性を調べるために、登録時の年齢を調整して統計的検定を行います。 |
ベースラインから 6 か月ごとから 2 年ごとに評価。ベースラインと 24 か月間の変化が報告されました。ベースラインおよび/または 24 か月のデータが利用できない場合は、測定間の最長間隔が報告され、最小要件は 12 か月です。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年5月29日
一次修了 (実際)
2016年3月4日
研究の完了 (実際)
2016年3月4日
試験登録日
最初に提出
2010年7月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年7月28日
最初の投稿 (見積もり)
2010年7月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月6日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2009LS090
- MT2009-20 (他の：Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (他の：IRB, University of Minnesota)
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