Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Administration af IV Laronidase efter knoglemarvstransplantation i Hurler

6. marts 2020 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Pilotundersøgelse af administration af intravenøs laronidase efter allogen transplantation for Hurler syndrom

Dette er et enkelt center pilotstudie, hvor Laronidase vil blive givet ugentligt i to år til patienter med Hurler syndrom, også kendt som mucopolysaccharide IH (MPS I, Hurler syndrom), som tidligere er blevet behandlet med en allogen transplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne 2-årige åbne pilotundersøgelse af laronidase omfatter patienter (alder 5-13 år), som er mindst 2 år efter hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) og donortransplanteret. Resultater vurderes halvårligt og sammenlignes med historiske kontroller. Berettigede patienter vil modtage Laronidase som en infusion over flere timer en gang om ugen på et lokalt sted. Doseringen af ​​enzym vil være standarddoserne anbefalet af Genzyme.

Resultaterne af denne pilotundersøgelse vil blive brugt til at vurdere, om en efterfølgende større undersøgelse kan udføres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 14 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantation >2 år tidligere
  • Alder <14 år
  • >10 % podet baseret på nylige tests (<4 måneder før tilmelding)
  • Villig til at forpligte sig til at rejse til University of Minnesota hver 6. måned
  • Skriftligt informeret samtykke forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere administration af Laronidase-enzym > 3 måneder efter transplantation
  • Forventet overlevelse mindre end 2 år
  • Anamnese med hjerte- eller lungeinsufficiens, inklusive en ejektionsfraktion (EF) < 40 % eller dem, der kræver kontinuerlig supplerende ilt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Laronidase efter transplantation
Patienter med Mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantation >2 år tidligere og behandlet med Laronidase ugentligt i 2 år efter transplantation.
Medicin: Laronidase
Laronidase 0,58 mg/kg intravenøst ​​(IV) en gang om ugen i højst 2 år
Andre navne:
  • Aldurazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagernes overholdelse af den planlagte ugentlige infusion
Tidsramme: 24 måneder
For at bestemme gennemførligheden af ​​at give ugentlig Laronidase i 2 år til patienter med Hurler syndrom efter allogen transplantation, overensstemmelse gennem hele studiet med lægemiddeladministration, måles procentdelen af ​​overholdelse af den planlagte ugentlige infusion for hver deltager.
24 måneder
Antal deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 måneder
Antal deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger, der opstår efter administration med Laronidase for at bestemme muligheden for at give ugentlig Laronidase
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i væksthastighed
Tidsramme: Baseline, måned 24
forskel mellem baseline og måned 24 væksthastigheder
Baseline, måned 24
Ændring i muskelstyrke
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Håndgrebsstyrken måles tre gange i begge hænder med et mekanisk håndholdt Biodex System 3 dynamometer (Biodex Medical Systems, Inc., Shirley, NY) med forsøgspersonen i siddende stilling ved hvert besøg; gennemsnittet for hver hånd vises.
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Ændring i toppuls for at overvåge "Fitness"
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
En modificeret Balke Løbebåndstest blev udført. Kort fortalt begyndte patienterne at gå med 2,0 mph med en stigning på 2 % i grad hvert 2. minut. Et elektrokardiogram med 12 afledninger blev overvåget kontinuerligt gennem hele testen til bestemmelse af hjertefrekvens og dysrytmier eller iskæmiske ændringer. Hjertefrekvensen blev målt ved slutningen af ​​hvert trin (dvs. hvert 2. minut).
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Antal deltagere, der viser forbedringer i Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Bilateral skulderfleksion, albueforlængelse og hofteforlængelse blev målt ved hjælp af goniometri. Forbedringer er defineret for alle led som >5°.
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder
Afkortningsfraktion for at bestemme systolisk hjertefunktion
Tidsramme: Baseline og måned 24
Hjerte-ultralyd blev opnået ved baseline og måned 24. Todimensionel billeddannelse blev opnået til bestemmelse af anatomi. Afkortningsfraktion (SF [normal > 27%)) blev beregnet ved standardmetoder for at bestemme den normale systoliske hjertefunktion
Baseline og måned 24
Antal deltagere med ændringer i strukturelle parametre for hjerteekko
Tidsramme: Baseline og måned 24
Pulsbølge- og farvedopplerundersøgelse af hjerteklapper blev udført til bestemmelse af klaptilbagestød
Baseline og måned 24
Korrelation af 6 minutters gangtest med anti-laronidase antistof + status
Tidsramme: Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder

6 minutters gangtest (6MWT) blev udført for at vurdere overordnet fysisk funktion og helbredstilstand. Kort fortalt blev der brugt en 30m hospitalsgang markeret med farvet tape i hver ende. Forsøgspersonerne blev instrueret i at gå fra ende til anden i deres selvvalgte tempo, mens de forsøgte at tilbagelægge så lang afstand som muligt på de 6 min. Patienterne blev bedt om at gå rundt om mærket, da de skiftede retning. Den tilbagelagte tid og distance blev registreret, ligesom pulsen før og umiddelbart efter afslutning af gangtesten.

For at finde sammenhængen mellem hastigheden af ​​ændring i 6MWT og anti-lægemiddel-antistof-titer (ADA) udføres en statistisk test, der justerer for alder på tidspunktet for tilmelding.
Vurderet fra baseline hver 6. måned gennem 2 år; ændring mellem baseline og rapporteret 24 måneder. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgængelige, blev det længste interval mellem målinger rapporteret med et minimumskrav på 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

29. maj 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

4. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

4. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2010

Først opslået (SKØN)

30. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2009LS090
  • MT2009-20 (ANDET: Blood and Marrow Transplantation Program)
  • 1004M80513 (ANDET: IRB, University of Minnesota)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hurler syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner