Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Administrering av IV Laronidase Post Bone Marrow Transplant i Hurler

6. mars 2020 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Pilotstudie av administrering av intravenøs laronidase etter allogen transplantasjon for Hurler syndrom

Dette er en enkeltsenterpilotstudie der Laronidase skal gis ukentlig i to år hos pasienter med Hurler syndrom, også kjent som mucopolysaccharide IH (MPS I, Hurler syndrom), som tidligere har blitt behandlet med en allogen transplantasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne 2-årige åpne pilotstudien av laronidase inkluderer pasienter (alder 5-13 år) som er minst 2 år etter hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) og donortransplantert. Resultatene vurderes halvårlig og sammenlignes med historiske kontroller. Kvalifiserte pasienter vil få Laronidase som en infusjon over flere timer en gang i uken på et lokalt sted. Doseringen av enzym vil være standarddosene anbefalt av Genzyme.

Funnene fra denne pilotstudien vil bli brukt til å vurdere om en påfølgende større studie kan gjennomføres.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 14 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mukopolysakkaridose type IH (MPS I, Hurler syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantasjon >2 år tidligere
  • Alder <14 år
  • >10 % podet basert på nylig testing (<4 måneder før påmelding)
  • Villig til å forplikte seg til å reise til University of Minnesota hver 6. måned
  • Skriftlig informert samtykke før utførelse av studierelaterte prosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere administrering av Laronidase-enzym > 3 måneder etter transplantasjon
  • Forventet overlevelse mindre enn 2 år
  • Anamnese med hjerte- eller lungesvikt, inkludert en ejeksjonsfraksjon (EF) < 40 % eller de som krever kontinuerlig oksygentilskudd

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Laronidase etter transplantasjon
Pasienter med mukopolysakkaridose type IH (MPS I, Hurler syndrom) behandlet med en tidligere allogen transplantasjon >2 år tidligere og behandlet med Laronidase ukentlig i 2 år etter transplantasjon.
Legemiddel: Laronidase
Laronidase 0,58 mg/kg intravenøst ​​(IV) en gang i uken i maksimalt 2 år
Andre navn:
  • Aldurazyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av overholdelse av den planlagte ukentlige infusjonen av deltakerne
Tidsramme: 24 måneder
For å bestemme muligheten for å gi ukentlig laronidase i 2 år til pasienter med Hurler syndrom etter allogen transplantasjon, etterlevelse gjennom hele studien med legemiddeladministrasjon, måles prosentandelen av overholdelse av den planlagte ukentlige infusjonen for hver deltaker.
24 måneder
Antall deltakere som opplever alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 24 måneder
Antall deltakere som opplever alvorlige bivirkninger som oppstår etter administrering med Laronidase for å bestemme muligheten for å gi ukentlig Laronidase
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i veksthastighet
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24
forskjell mellom baseline og måned 24 veksthastigheter
Grunnlinje, måned 24
Endring i muskelstyrke
Tidsramme: Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder
Håndgrepsstyrken måles tre ganger i begge hender med et mekanisk håndholdt Biodex System 3-dynamometer (Biodex Medical Systems, Inc., Shirley, NY) med forsøkspersonen i sittende stilling ved hvert besøk; gjennomsnittet for hver hånd presenteres.
Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder
Endring i topppuls for å overvåke "Fitness"
Tidsramme: Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder
En modifisert Balke tredemølletest ble utført. Kort fortalt begynte pasienter å gå i 2,0 mph med en 2 % økning i karakter hvert 2. minutt. Et elektrokardiogram med 12 avledninger ble overvåket kontinuerlig gjennom hele testen for å bestemme hjertefrekvens og dysrytmier eller iskemiske forandringer. Hjertefrekvensen ble målt ved slutten av hvert trinn (dvs. hvert 2. minutt).
Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder
Antall deltakere som viser forbedringer i Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder
Bilateral skulderfleksjon, albueekstensjon og hofteekstensjon ble målt ved bruk av goniometri. Forbedringer er definert for alle ledd som >5°.
Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder
Forkorte fraksjon for å bestemme systolisk hjertefunksjon
Tidsramme: Utgangspunkt og måned 24
Hjerteultralyd ble tatt ved baseline og måned 24. Todimensjonal avbildning ble oppnådd for bestemmelse av anatomi. Forkortingsfraksjon (SF [normal > 27 %)) ble beregnet ved standardmetoder for å bestemme normal systolisk hjertefunksjon
Utgangspunkt og måned 24
Antall deltakere med endringer i strukturelle parametere for hjerteekko
Tidsramme: Utgangspunkt og måned 24
Pulsbølge- og fargedoppleravhør av hjerteklaffer ble utført for å bestemme klafferegurgitasjon
Utgangspunkt og måned 24
Korrelasjon av 6 minutters gangetest med anti-laronidase antistoff + status
Tidsramme: Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder

6 minutters gangtest (6MWT) ble utført for å vurdere generell fysisk funksjon og helsestatus. Kort fortalt ble det brukt en 30m sykehuskorridor merket med farget tape i hver ende. Forsøkspersonene ble bedt om å gå fra ende til annen i deres selvvalgte tempo, mens de forsøkte å tilbakelegge så lang avstand som mulig i løpet av 6 min. Pasientene ble bedt om å gå rundt merket mens de endret retning. Tiden og distanse som ble tilbakelagt ble registrert, det samme var hjertefrekvensen før og umiddelbart etter fullført gangtest.

For å finne sammenhengen mellom endringshastigheten i 6MWT og antistoff-antistoff-titer (ADA), utføres en statistisk test som justerer for alder på tidspunktet for registrering.
Vurdert fra baseline hver 6. måned gjennom 2 år; endring mellom baseline og 24 måneder rapportert. Hvis baseline og/eller 24-måneders data ikke var tilgjengelig, ble det lengste intervallet mellom målinger rapportert, med et minimumskrav på 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

29. mai 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

4. mars 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

4. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

30. juli 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2009LS090
  • MT2009-20 (ANNEN: Blood and Marrow Transplantation Program)
  • 1004M80513 (ANNEN: IRB, University of Minnesota)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hurler syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere