Administração de IV Laronidase Pós Transplante de Medula Óssea em Hurler
6 de março de 2020 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Estudo Piloto de Administração de Laronidase Intravenosa Após Transplante Alogênico para Síndrome de Hurler
Este é um estudo piloto de centro único no qual a Laronidase será administrada semanalmente por dois anos em pacientes com síndrome de Hurler, também conhecida como mucopolissacarídeo IH (MPS I, síndrome de Hurler), que foram previamente tratados com transplante alogênico.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo piloto aberto de 2 anos de laronidase inclui pacientes (5-13 anos de idade) que estão pelo menos 2 anos após o transplante de células hematopoiéticas (HCT) e doador enxertado. Os resultados são avaliados semestralmente e comparados com controles históricos. Os pacientes elegíveis receberão Laronidase como uma infusão durante várias horas uma vez por semana em um local. A dosagem da enzima será as doses padrão recomendadas pela Genzyme.
Os resultados deste estudo piloto serão usados para avaliar se um estudo subsequente maior pode ser conduzido.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 14 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mucopolissacaridose tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) tratada com transplante alogênico prévio >2 anos antes
- Idade <14 anos
- >10% enxertado com base em testes recentes (<4 meses antes da inscrição)
- Disposto a se comprometer a viajar para a Universidade de Minnesota a cada 6 meses
- Consentimento informado por escrito antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo
Critério de exclusão:
- Administração prévia da enzima Laronidase > 3 meses após o transplante
- Sobrevida antecipada inferior a 2 anos
- História de insuficiência cardíaca ou pulmonar, incluindo fração de ejeção (FE) < 40% ou aqueles que requerem oxigênio suplementar contínuo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Laronidase Após Transplante
Pacientes com Mucopolissacaridose tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) tratados com transplante alogênico prévio >2 anos antes e tratados com Laronidase semanalmente por 2 anos após o transplante.
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Laronidase 0,58 mg/kg por via intravenosa (IV) uma vez por semana por no máximo 2 anos
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de Adesão à Infusão Semanal Programada pelos Participantes
Prazo: 24 meses
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Para determinar a viabilidade de administrar Laronidase semanalmente por 2 anos em pacientes com síndrome de Hurler após transplante alogênico, conformidade ao longo do estudo com a administração do medicamento, é medida a porcentagem de adesão à infusão semanal programada para cada participante.
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24 meses
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Número de participantes com eventos adversos graves
Prazo: 24 meses
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Número de participantes com eventos adversos graves que ocorrem após a administração de Laronidase para determinar a viabilidade de administrar Laronidase semanalmente
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudanças na Velocidade de Crescimento
Prazo: Linha de base, Mês 24
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diferença entre a linha de base e as velocidades de crescimento do mês 24
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Linha de base, Mês 24
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Mudança na Força Muscular
Prazo: Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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A força de preensão manual é medida três vezes em ambas as mãos com um dinamômetro manual mecânico Biodex System 3 (Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY) com o sujeito sentado em cada visita; a média para cada mão é apresentada.
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Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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Mudança no Pico da Frequência Cardíaca para Monitorar "Fitness"
Prazo: Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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Um Balke Treadmill Test modificado foi realizado.
Resumidamente, os pacientes começaram a andar a 2,0 mph com um aumento de 2% na inclinação a cada 2 min.
Um eletrocardiograma de 12 derivações foi monitorado continuamente durante todo o teste para a determinação da frequência cardíaca e arritmias ou alterações isquêmicas.
A frequência cardíaca foi medida no final de cada estágio (i.e.
a cada 2 minutos).
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Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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Número de participantes mostrando melhorias na amplitude de movimento articular (ADM)
Prazo: Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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A flexão bilateral do ombro, a extensão do cotovelo e a extensão do quadril foram medidas por goniometria.
As melhorias são definidas para todas as juntas como >5°.
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Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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Fração de Encurtamento para Determinar a Função Cardíaca Sistólica
Prazo: Linha de base e mês 24
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Ultrassonografias cardíacas foram obtidas no início e no mês 24.
Imagens bidimensionais foram obtidas para determinação da anatomia.
A fração de encurtamento (SF [normal > 27%]) foi calculada por métodos padrão para determinar a função cardíaca sistólica normal
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Linha de base e mês 24
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Número de participantes com alterações nos parâmetros estruturais do eco cardíaco
Prazo: Linha de base e mês 24
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A interrogação de onda de pulso e Doppler colorido das válvulas cardíacas foi realizada para determinação da regurgitação da válvula
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Linha de base e mês 24
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Correlação do Teste de Caminhada de 6 Minutos com Anticorpo Anti-laronidase + Status
Prazo: Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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O teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) foi realizado para avaliar a função física geral e o estado de saúde. Resumidamente, foi utilizado um corredor hospitalar de 30m marcado com fita colorida em cada extremidade. Os indivíduos foram instruídos a caminhar de ponta a ponta em seu ritmo auto-selecionado, enquanto tentavam cobrir a maior distância possível em 6 minutos. Os pacientes foram instruídos a contornar a marca conforme mudavam de direção. O tempo e a distância percorrida foram registrados, assim como a frequência cardíaca antes e imediatamente após a conclusão do teste de caminhada. Para encontrar a associação entre a taxa de alteração no 6MWT e o título de anticorpo antidroga (ADA), um teste estatístico é realizado ajustando a idade no momento da inscrição. |
Avaliado desde o início a cada 6 meses até 2 anos; alteração entre a linha de base e 24 meses relatada. Se os dados da linha de base e/ou de 24 meses não estivessem disponíveis, o intervalo mais longo entre as medições foi relatado, com um requisito mínimo de 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
29 de maio de 2012
Conclusão Primária (REAL)
4 de março de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
4 de março de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de julho de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de julho de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
30 de julho de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
20 de março de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2020
Última verificação
1 de março de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2009LS090
- MT2009-20 (OUTRO: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (OUTRO: IRB, University of Minnesota)
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