Hurler에서 IV Laronidase 포스트 골수 이식의 관리
2020년 3월 6일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Hurler Syndrome에서 동종 이식 후 Laronidase 정맥 투여에 대한 파일럿 연구
이것은 이전에 동종 이식으로 치료받은 적이 있는 뮤코다당류 IH(MPS I, 헐러 증후군)로도 알려진 헐러 증후군 환자에게 2년 동안 매주 Laronidase를 투여하는 단일 센터 파일럿 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
laronidase에 대한 이 2년 공개 파일럿 연구에는 조혈 세포 이식(HCT) 및 공여자 생착 후 최소 2년이 지난 환자(5~13세)가 포함됩니다. 결과는 반년마다 평가되며 과거 통제와 비교됩니다. 적격 환자는 현지 사이트에서 일주일에 한 번 몇 시간에 걸쳐 주입으로 Laronidase를 받게 됩니다. 효소 투여량은 Genzyme에서 권장하는 표준 투여량입니다.
이 파일럿 연구의 결과는 후속 대규모 연구를 수행할 수 있는지 여부를 평가하는 데 사용될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 뮤코다당증 유형 IH(MPS I, Hurler 증후군) 이전 동종 이식으로 치료 >2년
- 연령 <14세
- 최근 테스트를 기준으로 >10% 생착(등록 전 4개월 미만)
- 6개월마다 University of Minnesota를 방문할 의향이 있는 자
- 연구 관련 절차 수행 전 서면 동의서
제외 기준:
- 라로니다제 효소의 이전 투여 > 이식 후 3개월
- 예상 생존기간 2년 미만
- 박출률(EF) < 40% 또는 지속적인 산소 보충이 필요한 심폐 기능 부전의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이식 후 라로니다아제
뮤코다당증 유형 IH(MPS I, 헐러 증후군)가 있는 환자는 >2년 이전에 이전 동종이계 이식으로 치료를 받았고 이식 후 2년 동안 매주 Laronidase로 치료를 받았습니다.
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최대 2년 동안 주 1회 Laronidase 0.58 mg/kg 정맥 주사(IV)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자의 예정된 주간 주입 준수율
기간: 24개월
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동종 이식 후 헐러 증후군 환자에서 2년 동안 매주 Laronidase를 투여하는 타당성을 결정하기 위해, 연구 전반에 걸친 약물 투여 순응도, 각 참가자에 대한 예정된 주간 주입 준수율을 측정합니다.
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24개월
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심각한 부작용을 경험한 참여자 수
기간: 24개월
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매주 Laronidase를 투여할 가능성을 결정하기 위해 Laronidase를 투여한 후 발생하는 심각한 부작용을 경험한 참가자의 수
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성장 속도의 변화
기간: 기준선, 24개월
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기준선과 24개월 성장 속도의 차이
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기준선, 24개월
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근력의 변화
기간: 6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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핸드그립 강도는 매번 방문할 때 대상자가 앉은 자세로 기계식 핸드헬드 Biodex System 3 동력계(Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY)를 사용하여 양손으로 3회 측정합니다. 각 핸드의 평균이 표시됩니다.
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6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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"피트니스" 모니터링을 위한 최고 심박수 변화
기간: 6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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수정된 Balke 트레드밀 테스트가 수행되었습니다.
간단히 말해서, 환자는 2분마다 경사도가 2% 증가하면서 2.0mph로 걷기 시작했습니다.
12-리드 심전도는 심박수 및 부정맥 또는 허혈성 변화를 결정하기 위해 테스트 전반에 걸쳐 지속적으로 모니터링되었습니다.
심박수는 각 단계(즉,
2분마다) .
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6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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관절 운동 범위(ROM)의 개선을 보이는 참가자 수
기간: 6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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양측 어깨 굴곡, 팔꿈치 신전, 고관절 신전은 고니오메트리를 이용하여 측정하였다.
개선은 모든 관절에 대해 >5°로 정의됩니다.
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6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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수축기 심장 기능을 결정하기 위한 단축 분수
기간: 기준선 및 24개월
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기준선과 24개월에 심장 초음파를 얻었습니다.
해부학적 결정을 위해 2차원 영상을 얻었다.
쇼트닝 분율(SF [정상 > 27%])은 정상적인 수축기 심장 기능을 결정하기 위해 표준 방법으로 계산되었습니다.
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기준선 및 24개월
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심장 에코 구조 매개변수의 변화에 따른 참여자 수
기간: 기준선 및 24개월
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판막 역류를 결정하기 위해 심장 판막의 맥파 및 컬러 도플러 심문을 수행했습니다.
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기준선 및 24개월
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6분 도보 테스트와 항라로니다제 항체 + 상태의 상관관계
기간: 6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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전반적인 신체 기능 및 건강 상태를 평가하기 위해 6분 걷기 테스트(6MWT)를 실시했습니다. 요컨대, 각 끝에 컬러 테이프로 표시된 30m 병원 복도가 사용되었습니다. 피험자는 6분 동안 가능한 한 많은 거리를 이동하면서 자신이 선택한 속도로 끝에서 끝까지 걷도록 지시받았습니다. 환자들은 방향을 바꾸면서 표시 주위를 걷도록 지시받았다. 보행 테스트 완료 전후의 심박수와 함께 이동한 시간과 거리를 기록했습니다. 6MWT의 변화율과 항약물항체(ADA) 역가 사이의 연관성을 찾기 위해 등록 시점의 연령을 조정하여 통계 테스트를 수행합니다. |
6개월에서 2년 사이 기준선에서 평가; 기준선과 보고된 24개월 사이의 변화. 기준선 및/또는 24개월 데이터를 사용할 수 없는 경우 측정 사이의 가장 긴 간격이 보고되었으며 최소 요구 사항은 12개월입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 5월 29일
기본 완료 (실제)
2016년 3월 4일
연구 완료 (실제)
2016년 3월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 7월 28일
처음 게시됨 (추정)
2010년 7월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2009LS090
- MT2009-20 (다른: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (다른: IRB, University of Minnesota)
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