Podání IV laronidázy po transplantaci kostní dřeně u Hurlera
6. března 2020 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Pilotní studie podávání intravenózní laronidázy po alogenní transplantaci pro Hurlerův syndrom
Jedná se o pilotní studii s jediným centrem, ve které bude Laronidase podáván týdně po dobu dvou let pacientům s Hurlerovým syndromem, také známým jako mukopolysacharid IH (MPS I, Hurlerův syndrom), kteří byli dříve léčeni alogenní transplantací.
Přehled studie
Detailní popis
Tato 2letá otevřená pilotní studie laronidázy zahrnuje pacienty (ve věku 5-13 let), kteří jsou alespoň 2 roky po transplantaci hematopoetických buněk (HCT) a mají transplantovaný dárce. Výsledky jsou hodnoceny pololetně a porovnávány s historickými kontrolami. Vhodní pacienti dostanou Laronidase jako infuzi trvající několik hodin jednou týdně na místním místě. Dávkování enzymu bude standardními dávkami doporučenými společností Genzyme.
Výsledky této pilotní studie budou použity k posouzení, zda lze provést následnou větší studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 14 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mukopolysacharidóza typu IH (MPS I, Hurlerův syndrom) léčená předchozí alogenní transplantací > 2 roky dříve
- Věk <14 let
- >10 % naroubováno na základě nedávného testování (<4 měsíce před registrací)
- Ochotný zavázat se k cestování na University of Minnesota každých 6 měsíců
- Písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
Kritéria vyloučení:
- Předchozí podání enzymu Laronidase > 3 měsíce po transplantaci
- Předpokládané přežití méně než 2 roky
- Srdeční nebo plicní insuficience v anamnéze, včetně ejekční frakce (EF) < 40 % nebo těch, které vyžadují kontinuální doplňkový kyslík
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Laronidáza po transplantaci
Pacienti s mukopolysacharidózou typu IH (MPS I, Hurlerův syndrom) léčení předchozí alogenní transplantací > 2 roky dříve a léčení Laronidázou týdně po dobu 2 let po transplantaci.
|
Laronidáza 0,58 mg/kg intravenózně (IV) jednou týdně po dobu maximálně 2 let
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento dodržování plánované týdenní infuze účastníky
Časové okno: 24 měsíců
|
Pro stanovení proveditelnosti týdenního podávání laronidázy po dobu 2 let u pacientů s Hurlerovým syndromem po alogenní transplantaci, dodržování v průběhu studie s podáváním léku se měří procento dodržování plánované týdenní infuze u každého účastníka.
|
24 měsíců
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: 24 měsíců
|
Počet účastníků, u kterých se po podání Laronidázy vyskytly závažné nežádoucí účinky, aby se určila proveditelnost týdenního podávání Laronidázy
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v rychlosti růstu
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
|
rozdíl mezi základní linií a rychlostí růstu ve 24. měsíci
|
Výchozí stav, 24. měsíc
|
|
Změna svalové síly
Časové okno: Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
Síla stisku ruky se měří třikrát v obou rukou pomocí mechanického ručního dynamometru Biodex System 3 (Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY) se subjektem v sedě při každé návštěvě; je uveden průměr pro každou handu.
|
Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
|
Změna špičkového srdečního tepu pro sledování „fitness“
Časové okno: Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
Byl proveden modifikovaný Balke Treadmill Test.
Stručně řečeno, pacienti začali chodit rychlostí 2,0 mph s 2% zvýšením stupně každé 2 minuty.
Po celou dobu testu byl nepřetržitě monitorován 12svodový elektrokardiogram pro stanovení srdeční frekvence a dysrytmií nebo ischemických změn.
Srdeční frekvence byla měřena na konci každé fáze (tj.
každé 2 minuty).
|
Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
|
Počet účastníků vykazujících zlepšení společného rozsahu pohybu (ROM)
Časové okno: Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
Bilaterální flexe ramene, extenze lokte a extenze kyčle byly měřeny pomocí goniometrie.
Zlepšení jsou definována pro všechny spoje jako >5°.
|
Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
|
Zkrácení frakce k určení systolické srdeční funkce
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
|
Srdeční ultrazvuky byly získány na začátku a ve 24. měsíci.
Pro určení anatomie bylo získáno dvourozměrné zobrazení.
Zkrácení frakce (SF [normální > 27 %]) byla vypočtena standardními metodami pro stanovení normální systolické srdeční funkce
|
Výchozí stav a měsíc 24
|
|
Počet účastníků se změnami strukturálních parametrů srdeční ozvěny
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 24
|
Pro stanovení regurgitace chlopní byla provedena pulzní vlna a barevný dopplerovský výslech srdečních chlopní
|
Výchozí stav a měsíc 24
|
|
Korelace 6minutového testu chůze s anti-laronidázovou protilátkou + stavem
Časové okno: Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
K posouzení celkové fyzické funkce a zdravotního stavu byl proveden 6minutový test chůze (6MWT). Stručně řečeno, byla použita 30m nemocniční chodba označená barevnou páskou na každém konci. Subjekty byly instruovány, aby chodily z jednoho konce na druhý tempem, které si samy zvolily, a přitom se snažily překonat co největší vzdálenost za 6 minut. Pacienti byli instruováni, aby při změně směru obcházeli značku. Zaznamenával se čas a uběhnutá vzdálenost, stejně jako srdeční frekvence před a bezprostředně po dokončení testu chůze. Aby se zjistila souvislost mezi rychlostí změny 6MWT a titrem protilátek proti léku (ADA), je proveden statistický test upravující věk v době zařazení. |
Hodnotí se od výchozího stavu každých 6 měsíců až po 2 roky; byla hlášena změna mezi výchozí hodnotou a 24 měsíci. Pokud nebyly k dispozici výchozí a/nebo 24měsíční údaje, byl hlášen nejdelší interval mezi měřeními s minimálním požadavkem 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
29. května 2012
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
4. března 2016
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
4. března 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. července 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. července 2010
První zveřejněno (ODHAD)
30. července 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
20. března 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. března 2020
Naposledy ověřeno
1. března 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2009LS090
- MT2009-20 (JINÝ: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (JINÝ: IRB, University of Minnesota)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .