Podawanie IV laronidazy po przeszczepie szpiku kostnego w Hurler
6 marca 2020 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Badanie pilotażowe dotyczące podawania dożylnej laronidazy po przeszczepie allogenicznym w zespole Hurlera
Jest to jednoośrodkowe badanie pilotażowe, w którym laronidaza będzie podawana co tydzień przez dwa lata pacjentom z zespołem Hurlera, znanym również jako mukopolisacharyd IH (MPS I, zespół Hurlera), którzy byli wcześniej leczeni przeszczepem allogenicznym.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To 2-letnie otwarte badanie pilotażowe dotyczące laronidazy obejmuje pacjentów (w wieku 5-13 lat), którzy są co najmniej 2 lata po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) i którym przeszczepiono dawcę. Wyniki są oceniane co pół roku i porównywane z historycznymi kontrolami. Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać laronidazę we wlewie trwającym kilka godzin raz w tygodniu w lokalnym ośrodku. Dawkowanie enzymu będzie standardowe dawki zalecane przez Genzyme.
Wyniki tego badania pilotażowego zostaną wykorzystane do oceny, czy można przeprowadzić kolejne większe badanie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 14 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mukopolisacharydoza typu IH (MPS I, zespół Hurlera) leczona wcześniejszym allogenicznym przeszczepem >2 lata wcześniej
- Wiek <14 lat
- >10% zaszczepionych na podstawie ostatnich testów (<4 miesiące przed rejestracją)
- Gotowość do podróżowania na University of Minnesota co 6 miesięcy
- Pisemna świadoma zgoda przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze podanie enzymu laronidazy > 3 miesiące po przeszczepie
- Przewidywane przeżycie poniżej 2 lat
- Niewydolność serca lub płuc w wywiadzie, w tym frakcja wyrzutowa (EF) < 40% lub osoby wymagające ciągłego podawania tlenu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Laronidaza po przeszczepie
Pacjenci z mukopolisacharydozą typu IH (MPS I, zespół Hurlera) leczeni po wcześniejszym allogenicznym przeszczepie >2 lata wcześniej i leczeni cotygodniową laronidazą przez 2 lata po przeszczepie.
|
Laronidaza 0,58 mg/kg dożylnie (IV) raz w tygodniu przez maksymalnie 2 lata
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent przestrzegania Zaplanowanej cotygodniowej infuzji przez Uczestników
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Aby określić wykonalność cotygodniowego podawania laronidazy przez 2 lata pacjentom z zespołem Hurlera po allogenicznym przeszczepie, przestrzeganie przez cały czas trwania badania podawania leku, mierzony jest procent przestrzegania zaplanowanego cotygodniowego wlewu dla każdego uczestnika.
|
24 miesiące
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane po podaniu laronidazy w celu określenia wykonalności cotygodniowego podawania laronidazy
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 24
|
różnica między wartością wyjściową a szybkością wzrostu w 24. miesiącu
|
Wartość bazowa, miesiąc 24
|
|
Zmiana siły mięśni
Ramy czasowe: Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
Siłę uścisku dłoni mierzono trzykrotnie w obu dłoniach za pomocą mechanicznego ręcznego dynamometru Biodex System 3 (Biodex Medical Systems, Inc., Shirley, NY) z podmiotem w pozycji siedzącej podczas każdej wizyty; przedstawiona jest średnia dla każdej ręki.
|
Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
|
Zmień szczytowe tętno, aby monitorować „Fitness”
Ramy czasowe: Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
Przeprowadzono zmodyfikowany test na bieżni Balke.
Pokrótce, pacjenci zaczęli chodzić z prędkością 2,0 mil na godzinę z 2% wzrostem stopnia co 2 minuty.
12-odprowadzeniowy elektrokardiogram był monitorowany w sposób ciągły przez cały test w celu określenia częstości akcji serca i zaburzeń rytmu lub zmian niedokrwiennych.
Tętno mierzono na końcu każdego etapu (tj.
co 2 minuty).
|
Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników wykazujących poprawę wspólnego zakresu ruchu (ROM)
Ramy czasowe: Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
Obustronne zgięcie barku, wyprost łokcia i wyprost bioder mierzono za pomocą goniometrii.
Ulepszenia są definiowane dla wszystkich połączeń jako >5°.
|
Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
|
Skrócenie frakcji w celu określenia skurczowej czynności serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 24
|
USG serca uzyskano na początku badania i w 24. miesiącu.
Uzyskano obrazowanie dwuwymiarowe w celu określenia anatomii.
Frakcję skracającą (SF [normalna > 27%]) obliczono standardowymi metodami w celu określenia prawidłowej skurczowej czynności serca
|
Wartość bazowa i miesiąc 24
|
|
Liczba uczestników ze zmianami parametrów strukturalnych echa serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 24
|
W celu określenia niedomykalności zastawki wykonano badanie fali tętna i kolorowego Dopplera zastawek serca
|
Wartość bazowa i miesiąc 24
|
|
Korelacja 6-minutowego testu marszowego z przeciwciałami przeciw laronidazie + Status
Ramy czasowe: Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
Przeprowadzono 6-minutowy test marszu (6MWT) w celu oceny ogólnej sprawności fizycznej i stanu zdrowia. W skrócie wykorzystano 30-metrowy korytarz szpitalny oznaczony kolorową taśmą na każdym końcu. Badanych poinstruowano, aby chodzili od końca do końca w wybranym przez siebie tempie, starając się pokonać jak największą odległość w ciągu 6 minut. Pacjenci zostali poinstruowani, aby obchodzić znak, gdy zmieniali kierunek. Rejestrowano czas i pokonany dystans, a także tętno przed i bezpośrednio po zakończeniu testu marszu. Aby znaleźć związek między szybkością zmian w 6MWT a mianem przeciwciał przeciwlekowych (ADA), przeprowadza się test statystyczny z uwzględnieniem wieku w momencie włączenia do badania. |
Oceniane od wartości początkowej co 6 miesięcy przez 2 lata; zmiana między zgłoszoną wartością wyjściową a 24-miesięczną. Jeśli dane wyjściowe i/lub 24-miesięczne nie były dostępne, podano najdłuższy odstęp między pomiarami, z minimalnym wymogiem wynoszącym 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
29 maja 2012
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
4 marca 2016
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
4 marca 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lipca 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lipca 2010
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
30 lipca 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
20 marca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 marca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2009LS090
- MT2009-20 (INNY: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (INNY: IRB, University of Minnesota)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .