Administration de IV Laronidase Post Greffe de Moelle Osseuse à Hurler

EXPÉRIMENTAL: Laronidase après transplantation

Patients atteints de mucopolysaccharidose de type IH (MPS I, syndrome de Hurler) traités par une allogreffe antérieure > 2 ans auparavant et traités par Laronidase chaque semaine pendant 2 ans après la greffe.

Médicament: Laronidase

Laronidase 0,58 mg/kg par voie intraveineuse (IV) une fois par semaine pendant un maximum de 2 ans

Autres noms:

• Aldurazyme

Pourcentage d'adhésion à la perfusion hebdomadaire programmée par les participants

Pour déterminer la faisabilité de l'administration hebdomadaire de Laronidase pendant 2 ans chez les patients atteints du syndrome de Hurler après une allogreffe, la conformité tout au long de l'étude à l'administration du médicament, le pourcentage d'adhésion à la perfusion hebdomadaire prévue pour chaque participant est mesuré.

Nombre de participants subissant des événements indésirables graves

Nombre de participants présentant des événements indésirables graves survenant après l'administration de Laronidase pour déterminer la faisabilité de l'administration hebdomadaire de Laronidase

Changements dans la vitesse de croissance

différence entre les vitesses de croissance de référence et au mois 24

Changement de force musculaire

La force de préhension est mesurée trois fois dans les deux mains avec un dynamomètre mécanique portable Biodex System 3 (Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY) avec le sujet en position assise à chaque visite ; la moyenne de chaque main est présentée.

Modification de la fréquence cardiaque maximale pour surveiller la "forme physique"

Un test de tapis roulant de Balke modifié a été effectué. En bref, les patients ont commencé à marcher à 2,0 mph avec une augmentation de 2% de la pente toutes les 2 minutes. Un électrocardiogramme à 12 dérivations a été surveillé en continu tout au long du test pour la détermination de la fréquence cardiaque et des troubles du rythme ou des changements ischémiques. La fréquence cardiaque a été mesurée à la fin de chaque étape (c'est-à-dire toutes les 2 mn) .

Nombre de participants montrant des améliorations dans l'amplitude des mouvements articulaires (ROM)

La flexion bilatérale de l'épaule, l'extension du coude et l'extension de la hanche ont été mesurées par goniométrie. Les améliorations sont définies pour toutes les articulations comme > 5°.

Fraction de raccourcissement pour déterminer la fonction cardiaque systolique

Des échographies cardiaques ont été obtenues au départ et au mois 24. Une imagerie bidimensionnelle a été obtenue pour la détermination de l'anatomie. La fraction de raccourcissement (SF [normal > 27 %]) a été calculée par des méthodes standard pour déterminer la fonction cardiaque systolique normale

Nombre de participants présentant des modifications des paramètres structurels de l'écho cardiaque

L'interrogation par ondes pulsées et Doppler couleur des valves cardiaques a été réalisée pour déterminer la régurgitation valvulaire

Corrélation du test de marche de 6 minutes avec l'anticorps anti-laronidase + statut

Un test de marche de 6 minutes (6MWT) a été effectué pour évaluer la fonction physique globale et l'état de santé. En bref, un couloir hospitalier de 30 m marqué par du ruban adhésif de couleur à chaque extrémité a été utilisé. Les sujets ont été invités à marcher d'un bout à l'autre au rythme qu'ils avaient choisi, tout en essayant de couvrir autant de distance que possible en 6 minutes. Les patients ont été invités à marcher autour de la marque lorsqu'ils changeaient de direction. Le temps et la distance parcourus ont été enregistrés, ainsi que la fréquence cardiaque avant et immédiatement après la fin du test de marche.

Pour trouver l'association entre le taux de variation du 6MWT et le titre d'anticorps anti-médicament (ADA), un test statistique est effectué en ajustant l'âge au moment de l'inscription.