IV Laronidase Post Bone Marrow Transplant -siirron anto Hurlerissa
perjantai 6. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Pilottitutkimus suonensisäisen laronidaasin antamisesta allogeenisen transplantaation jälkeen Hurlerin oireyhtymän vuoksi
Tämä on yhden keskuksen pilottitutkimus, jossa Laronidaasia annetaan viikoittain kahden vuoden ajan potilaille, joilla on Hurlerin oireyhtymä, joka tunnetaan myös nimellä mukopolysakkaridi IH (MPS I, Hurlerin oireyhtymä), ja joita on aiemmin hoidettu allogeenisellä siirrolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä 2-vuotinen avoin pilottitutkimus laronidaasista sisältää potilaita (5–13-vuotiaita), jotka ovat vähintään 2 vuotta hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen ja joihin on siirretty luovuttaja. Tuloksia arvioidaan puolivuosittain ja verrataan historiallisiin kontrolleihin. Tukikelpoiset potilaat saavat laronidaasia usean tunnin infuusiona kerran viikossa paikallisessa paikassa. Entsyymin annostus on Genzymen suosittelema vakioannos.
Tämän pilottitutkimuksen tuloksia käytetään arvioitaessa, voidaanko myöhemmin tehdä laajempi tutkimus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 14 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mukopolysakkaridoosi tyyppi IH (MPS I, Hurlerin oireyhtymä), jota on hoidettu aiemmalla allogeenisellä siirrolla > 2 vuotta sitten
- Ikä <14 vuotta
- >10 % istutettua viimeaikaisten testausten perusteella (< 4 kuukautta ennen ilmoittautumista)
- Halukas sitoutumaan matkustamaan Minnesotan yliopistoon kuuden kuukauden välein
- Kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Laronidaasientsyymin aiempi anto > 3 kuukautta transplantaation jälkeen
- Odotettu selviytymisaika alle 2 vuotta
- Aiempi sydämen tai keuhkojen vajaatoiminta, mukaan lukien ejektiofraktio (EF) < 40 %, tai ne, jotka tarvitsevat jatkuvaa lisähappea
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Laronidaasi siirron jälkeen
Potilaat, joilla on tyypin IH mukopolysakkaridoosi (MPS I, Hurler-oireyhtymä), joille on tehty allogeeninen siirto yli 2 vuotta aikaisemmin ja joita on hoidettu laronidaasilla viikoittain 2 vuoden ajan siirron jälkeen.
|
Laronidaasi 0,58 mg/kg suonensisäisesti (IV) kerran viikossa enintään 2 vuoden ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien aikataulun mukaisen viikoittaisen infuusion noudattamisen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Viikoittaisen laronidaasin antamisen toteutettavuuden määrittämiseksi 2 vuoden ajan potilaille, joilla on Hurlerin oireyhtymä allogeenisen transplantaation jälkeen, mitataan lääkkeen antamisen yhteensopivuus koko tutkimuksen ajan, mitataan kunkin osallistujan aikataulun mukaisen viikoittaisen infuusion noudattamisen prosenttiosuus.
|
24 kuukautta
|
|
Vakavia haittatapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokevat laronidaasin antamisen jälkeen vakavia haittavaikutuksia, jotta voidaan määrittää, onko mahdollista antaa viikoittainen laronidaasi
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset kasvunopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
|
ero perusviivan ja kuukauden 24 kasvunopeuksien välillä
|
Perustaso, kuukausi 24
|
|
Muutos lihasvoimassa
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
Kädensijan vahvuus mitataan kolme kertaa molemmissa käsissä mekaanisella kädessä pidettävällä Biodex System 3 -dynamometrillä (Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY) henkilön istuessa jokaisella käynnillä; kunkin käden keskiarvo esitetään.
|
Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
|
Muutos huippusykkeessä "kuntoilun" seurantaan
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
Muokattu Balke juoksumattotesti suoritettiin.
Lyhyesti sanottuna potilaat alkoivat kävellä 2,0 mph:n nopeudella, jolloin arvo nousi 2 % 2 minuutin välein.
12-kytkentäistä elektrokardiogrammia seurattiin jatkuvasti koko testin ajan sydämen sykkeen ja rytmihäiriöiden tai iskeemisten muutosten määrittämiseksi.
Syke mitattiin jokaisen vaiheen lopussa (esim.
2 minuutin välein).
|
Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka osoittavat parannuksia yhteisliikenteeseen (ROM)
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
Bilateraalinen olkapään koukistus, kyynärpään venymä ja lonkan venymä mitattiin goniometriaa käyttäen.
Kaikkien liitosten parannuksiksi määritellään >5°.
|
Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
|
Fraktion lyhentäminen systolisen sydämen toiminnan määrittämiseksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
Sydämen ultraäänitutkimukset tehtiin lähtötilanteessa ja kuukaudessa 24.
Kaksiulotteinen kuvantaminen otettiin anatomian määrittämiseksi.
Lyhennysfraktio (SF [normaali > 27 %]) laskettiin standardimenetelmillä normaalin systolisen sydämen toiminnan määrittämiseksi
|
Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia sydämen kaiun rakenneparametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
Sydänläppien pulssiaalto- ja väri-Doppler-kysely suoritettiin läpän regurgitaation määrittämiseksi
|
Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
|
6 minuutin kävelytestin korrelaatio laronidaasivasta-aineen ja tilan kanssa
Aikaikkuna: Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
6 minuutin kävelytesti (6MWT) suoritettiin yleisen fyysisen toiminnan ja terveydentilan arvioimiseksi. Lyhyesti sanottuna käytettiin 30 metrin pituista sairaalakäytävää, jonka molemmissa päissä oli värillinen teippi. Koehenkilöitä ohjeistettiin kävelemään päästä päähän heidän itse valitsemaansa tahtiin yrittäen samalla kattaa mahdollisimman paljon matkaa 6 minuutissa. Potilaita kehotettiin kävelemään merkin ympäri, kun he muuttivat suuntaa. Kuljettu aika ja matka kirjattiin, samoin kuin syke ennen kävelytestiä ja välittömästi sen jälkeen. 6MWT:n muutosnopeuden ja ADA-tiitterin välisen yhteyden löytämiseksi suoritetaan tilastollinen testi, joka mukautetaan ikään ilmoittautumishetkellä. |
Arvioidaan lähtötasosta 6 kuukauden välein 2 vuoden välein; muutos lähtötilanteen ja 24 kuukauden välillä raportoitu. Jos lähtötilanteen ja/tai 24 kuukauden tietoja ei ollut saatavilla, pisin mittausten välinen aika ilmoitettiin, ja vähimmäisvaatimus oli 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 29. toukokuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 4. maaliskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 4. maaliskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. heinäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 30. heinäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 20. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2009LS090
- MT2009-20 (MUUTA: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (MUUTA: IRB, University of Minnesota)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .