Somministrazione di IV Laronidase post trapianto di midollo osseo in Hurler
6 marzo 2020 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studio pilota sulla somministrazione di laronidasi endovenosa in seguito a trapianto allogenico per la sindrome di Hurler
Questo è uno studio pilota a centro singolo in cui Laronidase verrà somministrato settimanalmente per due anni a pazienti con sindrome di Hurler, nota anche come mucopolisaccaride IH (MPS I, sindrome di Hurler), che sono stati precedentemente trattati con un trapianto allogenico.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo studio pilota in aperto di 2 anni sulla laronidasi include pazienti (età 5-13 anni) che sono almeno 2 anni post-trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) e donatore innestato. I risultati vengono valutati semestralmente e confrontati con i controlli storici. I pazienti idonei riceveranno Laronidase come infusione per diverse ore una volta alla settimana presso un sito locale. Il dosaggio dell'enzima sarà quello standard raccomandato da Genzyme.
I risultati di questo studio pilota saranno utilizzati per valutare se sia possibile condurre uno studio successivo più ampio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 14 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS I, sindrome di Hurler) trattata con un precedente trapianto allogenico >2 anni prima
- Età <14 anni
- > 10% innestato sulla base di test recenti (<4 mesi prima dell'arruolamento)
- Disposto a impegnarsi a viaggiare all'Università del Minnesota ogni 6 mesi
- Consenso informato scritto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
Criteri di esclusione:
- Precedente somministrazione dell'enzima Laronidasi > 3 mesi dopo il trapianto
- Sopravvivenza prevista inferiore a 2 anni
- Storia di insufficienza cardiaca o polmonare, inclusa una frazione di eiezione (FE) <40% o coloro che richiedono ossigeno supplementare continuo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Laronidasi dopo il trapianto
Pazienti con Mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS I, sindrome di Hurler) trattati con un precedente trapianto allogenico >2 anni prima e trattati con Laronidasi settimanalmente per 2 anni dopo il trapianto.
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Laronidasi 0,58 mg/kg per via endovenosa (IV) una volta alla settimana per un massimo di 2 anni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di adesione all'infusione settimanale programmata da parte dei partecipanti
Lasso di tempo: 24 mesi
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Per determinare la fattibilità della somministrazione settimanale di Laronidase per 2 anni in pazienti con sindrome di Hurler dopo trapianto allogenico, viene misurata la conformità durante lo studio con la somministrazione del farmaco, la percentuale di aderenza all'infusione settimanale programmata per ciascun partecipante.
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24 mesi
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Numero di partecipanti che hanno subito eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 mesi
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Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi gravi che si verificano dopo la somministrazione di Laronidase per determinare la fattibilità della somministrazione settimanale di Laronidase
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nella velocità di crescita
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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differenza tra le velocità di crescita al basale e al mese 24
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Basale, mese 24
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Cambiamento nella forza muscolare
Lasso di tempo: Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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La forza di presa viene misurata tre volte in entrambe le mani con un dinamometro portatile Biodex System 3 (Biodex medical Systems, Inc., Shirley, NY) con il soggetto in posizione seduta ad ogni visita; viene presentata la media per ogni mano.
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Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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Modifica della frequenza cardiaca di picco per monitorare il "fitness"
Lasso di tempo: Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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È stato eseguito un test Balke Treadmill modificato.
In breve, i pazienti hanno iniziato a camminare a 2,0 mph con un aumento del grado del 2% ogni 2 min.
Un elettrocardiogramma a 12 derivazioni è stato monitorato continuamente per tutta la durata del test per la determinazione della frequenza cardiaca e delle aritmie o alterazioni ischemiche.
La frequenza cardiaca è stata misurata alla fine di ogni fase (es.
ogni 2 minuti).
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Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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Numero di partecipanti che mostrano miglioramenti nel range di movimento articolare (ROM)
Lasso di tempo: Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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La flessione bilaterale della spalla, l'estensione del gomito e l'estensione dell'anca sono state misurate mediante goniometria.
I miglioramenti sono definiti per tutti i giunti come >5°.
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Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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Frazione di accorciamento per determinare la funzione cardiaca sistolica
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Gli ultrasuoni cardiaci sono stati ottenuti al basale e al mese 24.
L'imaging bidimensionale è stato ottenuto per la determinazione dell'anatomia.
La frazione di accorciamento (SF [normale> 27%]) è stata calcolata con metodi standard per determinare la normale funzione cardiaca sistolica
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Basale e mese 24
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Numero di partecipanti con modifiche nei parametri strutturali dell'eco cardiaco
Lasso di tempo: Basale e mese 24
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Per la determinazione del rigurgito valvolare è stata eseguita l'interrogazione dell'onda del polso e del color Doppler delle valvole cardiache
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Basale e mese 24
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Correlazione del test del cammino di 6 minuti con l'anticorpo anti-laronidasi + stato
Lasso di tempo: Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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È stato eseguito il test del cammino di 6 minuti (6MWT) per valutare la funzione fisica complessiva e lo stato di salute. In breve, è stato utilizzato un corridoio ospedaliero di 30 m contrassegnato da nastri colorati a ciascuna estremità. I soggetti sono stati istruiti a camminare da un capo all'altro al ritmo auto-selezionato, cercando di coprire la maggior distanza possibile nei 6 minuti. I pazienti sono stati istruiti a camminare intorno al segno mentre cambiavano direzione. Sono stati registrati il tempo e la distanza percorsa, così come la frequenza cardiaca prima e immediatamente dopo il completamento del test del cammino. Per trovare l'associazione tra il tasso di variazione del 6MWT e il titolo anticorpale antidroga (ADA), viene eseguito un test statistico aggiustando per l'età al momento dell'arruolamento. |
Valutato dal basale ogni 6 mesi fino a 2 anni; variazione tra il basale e i 24 mesi segnalati. Se i dati al basale e/o a 24 mesi non erano disponibili, è stato riportato l'intervallo più lungo tra le misurazioni, con un requisito minimo di 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
29 maggio 2012
Completamento primario (EFFETTIVO)
4 marzo 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
4 marzo 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 luglio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 luglio 2010
Primo Inserito (STIMA)
30 luglio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
20 marzo 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 marzo 2020
Ultimo verificato
1 marzo 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2009LS090
- MT2009-20 (ALTRO: Blood and Marrow Transplantation Program)
- 1004M80513 (ALTRO: IRB, University of Minnesota)
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