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パーキンソン病の治療薬としてのエキセンディン-4 - パイロット研究

2012年3月22日 更新者:University College, London

中等度パーキンソン病患者の治療における Exendin-4 (エクセナチド) の安全性と有効性を評価する非盲検、単一施設、12 か月、第 II 相無作為化対照試験。

エクセナチドは、真性糖尿病患者のための認可された、安全で効果的な治療法です。 実験室での作業は、パーキンソン病 (PD) のさまざまな実験モデルを持つ動物にこの薬を投与すると、有益な「疾患修飾」効果があるという強力で再現性のある証拠を示しています。 このプロジェクトは、中等度の PD 症状を有する患者におけるエクセナチドの利点の初期評価を行うことを目的としています。 この薬は、PD(アポモルヒネ)の従来の「対症療法」の1つと同様の方法で、1日2回10マイクログラムを皮下に注射します。

中等度の PD 症状を有する 40 人の患者を募集し、1 日 2 回のエクセナチド注射を受けるか、この非盲検試験の対照として無作為に割り付けます。 詳細な評価は、ベースライン時および定期的に合計14か月間、すべての患者に対して行われます。 主な結果の尺度は、従来の PD 薬を一晩使用しなかった後の、検証済みの PD 評価スケール (UPDRS パート 3 運動スコア) の重症度における、ベースラインとフォローアップの間の変化です。 二次的な対策には、有害事象の報告、自己記入式アンケート、および血液検査の結果が含まれます。 これらの評価とは別に、すべての患者は、臨床的必要性に応じてのみ調整を加えて、試験全体を通して定期的な PD 薬を継続します。

患者のサブグループ (n=10) では、PD の重症度を評価する脳スキャンがベースラインとフォローアップの両方で実施さ​​れ、エクセナチドの考えられる作用メカニズムを理解するのに役立ちます。

調査の概要

状態

わからない

研究の種類

介入

入学 (予想される)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • London、イギリス、WC1E 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

45年~70年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 中程度の重症度の特発性パーキンソン病の診断 - Hoehn/Yahr ステージ 2 から 2.5 に相当 (両側の症状はあるが、身体的に独立している)。

男性か女性。 -閉経後の女性患者(FSHレベルが40mIU / mlを超える12か月の自然無月経または6か月の自然無月経として定義)、外科的に滅菌(子宮摘出術および/または卵巣摘出術)。 妊娠の可能性がある女性パートナーを持つ男性患者は、試験期間中、適切な避妊(コンドーム+/-殺精子ジェル/フォーム)を使用する必要があります。

  • 年齢 45 ~ 70 歳
  • 40歳以降の発症
  • 病気の期間 > 5 年
  • L-ドーパ治療について。 患者は経口 L-ドーパ治療を受けている必要があります - アポモルヒネ、MAO-B 阻害剤、COMT 阻害剤、アマンタジン、ベータブロッカー、抗コリン作動性治療を含むドーパミン作動薬の有無にかかわらず ウェアリングオフ現象の履歴 - L-ドーパの単回投与の作用期間 < 6 時間前の 3 か月間の安定した PD 投薬 - すなわち、投薬の種類または用量の変更なし。
  • UPDRS モーターオフ投薬スコア >15
  • L-ドーパ応答性。 L-ドーパチャレンジ後のUPDRSモーターオフ投薬スコアの33%以上の改善と定義
  • インフォームドコンセントを与えることができる
  • -治験プロトコルを順守でき、必要な診療所に出席する意思がある 投薬を受けていない.

除外基準:

  • 血管性パーキンソニズム、外傷後パーキンソニズム、薬物または毒素誘発性パーキンソニズム、または多系統萎縮症、進行性核上性麻痺、ハンチントン病、ウィルソン病、パントテネートキナーゼ神経変性症(PKAN)、アルツハイマー病を含むその他の神経変性状態を含む、パーキンソニズムの他の原因の診断または疑い、クロイツフェルト・ヤコブ病。
  • -CTまたはMRI脳画像の既知の異常 神経学的機能不全の症状または徴候を引き起こしていると考えられる、または治験プロトコルへの準拠を損なう可能性が高いと考えられる。

Mattis Dementia Rating Scale で 120 未満のスコアによって定義される同時性認知症。

  • -MADRSで16を超えるスコアによって定義される同時重度のうつ病 ベースライン評価前の6か月以内の神経弛緩薬への暴露 深部脳刺激、損傷手術、成長因子投与、遺伝子治療または細胞移植を含むパーキンソン病に対する以前の脳内外科的介入
  • パーキンソン病のデバイス、薬物または外科的治療の治験にすでに積極的に参加している、または過去 30 日以内に治験に参加している。
  • 1型糖尿病
  • インスリン治療中の 2 型糖尿病
  • -クレアチニンクリアランスが30ml /分未満の末期腎疾患または重度の腎機能障害
  • -重度の心臓病の病歴(過去2年間の狭心症、心筋梗塞または心臓手術)
  • 膵炎の病歴
  • アルコール依存症の歴史
  • 胃不全麻痺を含む重度の胃腸疾患
  • スルホニル尿素による継続的な治療
  • 妊娠中または授乳中の女性、または妊娠の可能性のある女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:平行
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
NO_INTERVENTION:コントロール
実験的:エクセナチド
エクセナチド、5 マイクログラムを 1 日 2 回 1 か月間、10 マイクログラムを 1 日 2 回 11 か月間。 総治療期間 12ヶ月
他の名前:
  • バイエッタ
  • エキセンジン-4

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
UPDRS-off-medication 運動サブスコアに関して、アクティブなエクセナチド治療を受けている患者と PD コントロールとの間のベースラインから 12 か月および 14 か月への変更。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
対応するPDコントロールと比較した、エクセナチドで治療された患者の有害事象プロファイル。ベースラインから 12 か月/14 か月への変更は、以下のリストに関して、積極的な治療を受けている患者と PD コントロールの間で行われます
  • 投薬運動サブスコアのUPDRS
  • UPDRS ADL サブスコア
  • ジスキネジア評価尺度
  • 時限モーターテスト
  • マティス認知症評価尺度
  • Montgomery & Asberg うつ病評価尺度
  • PDQ39
  • EQ-5D
  • NMSクエスト
  • SCOPA 睡眠スケール
  • SCOPA AUT スケール
  • におい識別テスト
  • DAT(SPECT)スキャンの様子。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年7月1日

一次修了 (予期された)

2013年3月1日

研究の完了 (予期された)

2013年3月1日

試験登録日

最初に提出

2010年8月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年8月3日

最初の投稿 (見積もり)

2010年8月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2012年3月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2012年3月22日

最終確認日

2012年3月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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