파킨슨병 치료제로서의 Exendin-4 - 파일럿 연구
중등도 파킨슨병 환자의 치료에서 Exendin-4(Exenatide)의 안전성과 효능을 평가하는 공개 라벨, 단일 사이트, 12개월, II상, 무작위 통제 시험.
Exenatide는 진성 당뇨병 환자를 위한 허가된 안전하고 효과적인 치료제입니다. 실험실 작업은 이 약물이 파킨슨병(PD)의 다양한 실험 모델을 가진 동물에게 주어졌을 때 유익한 "질병 수정" 효과가 있다는 강력하고 재현 가능한 증거를 보여주었습니다. 이 프로젝트는 중등도 PD 증상을 가진 환자들 사이에서 엑세나타이드의 가능한 이점에 대한 초기 평가를 목표로 합니다. 이 약물은 PD(아포모르핀)에 대한 기존의 "증상" 치료 중 하나와 유사한 방식으로 하루에 두 번 10마이크로그램을 피부 아래에 주사합니다.
중등도 PD 증상이 있는 40명의 환자를 모집하고 무작위 배정하여 1일 2회 엑세나타이드 주사를 받거나 이 공개 라벨 시험에서 대조군 역할을 하도록 할 것입니다. 상세한 평가는 기준선에서 그리고 총 14개월 동안 주기적으로 모든 환자에 대해 이루어질 것입니다. 1차 결과 측정은 기존 PD 약물이 없는 하룻밤 후 검증된 PD 평가 척도(UPDRS 파트 3 운동 점수)의 심각도에서 기준선과 후속 조치 사이의 변화입니다. 2차 조치에는 부작용 보고서, 자체 작성 설문지 및 혈액 검사 결과가 포함됩니다. 이러한 평가 외에도 모든 환자는 임상적 필요에 따라 조정된 임상시험 기간 동안 정기적인 PD 약물을 계속 복용하게 됩니다.
환자 하위 그룹(n=10)에서 PD의 중증도를 평가하는 뇌 스캔은 엑세나타이드의 가능한 작용 메커니즘을 이해하는 데 도움이 되도록 기준선과 후속 조치 모두에서 수행됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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London, 영국, WC1E 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중등도의 특발성 파킨슨병 진단 - Hoehn/Yahr 2~2.5단계에 해당(양측 증상이지만 여전히 신체적으로 독립적임).
남성 또는 여성. 여성 환자는 폐경 후(자궁적출술 및/또는 난소절제술 후) 외과적으로 멸균(자궁절제술 및/또는 난소절제술 후)된 폐경 후(자발성 무월경의 12개월 또는 FSH 수치가 40mIU/ml를 초과하는 6개월의 자발성 무월경으로 정의됨)인 여성 환자. 가임 가능성이 있는 여성 파트너가 있는 남성 환자는 시험 기간 동안 적절한 피임법(콘돔 +/- 살정제 젤/폼)을 사용해야 합니다.
- 45~70세
- 40세 이후 질병 발병
- 질병 기간 > 5년
- L 아미노산의 일종 치료에. 환자는 경구 L-도파 치료를 받아야 합니다 - 아포모르핀, MAO-B 억제제, COMT 억제제, 아만타딘, 베타 차단제, 항콜린제 치료를 포함하는 도파민 작용제를 포함하거나 포함하지 않습니다. 6시간 이전 3개월 동안 안정적인 PD 투약 - 즉, 투약 유형이나 용량에 변화가 없습니다.
- UPDRS 모터 오프 약물 점수 >15
- L-도파 반응성. L-도파 챌린지 후 UPDRS 모터 오프 약물 점수의 >33% 개선으로 정의됨
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
- 시험 프로토콜을 준수할 수 있고 약을 복용하지 않고 필요한 클리닉 방문에 참석할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 혈관성 파킨슨증, 외상 후 파킨슨증, 약물 또는 독소 유발 파킨슨증 또는 다계통 위축증, 진행성 핵상 마비, 헌팅턴병, 윌슨병, 판토텐산 키나아제 신경변성(PKAN), 알츠하이머병을 포함한 기타 신경퇴행성 질환을 포함한 파킨슨병의 다른 원인에 대한 진단 또는 의심 , 크로이츠펠트 야곱병.
- 신경학적 기능 장애의 증상 또는 징후를 유발하는 것으로 간주되거나 시험 프로토콜 준수를 손상시킬 가능성이 있는 것으로 간주되는 CT 또는 MRI 뇌 영상에서 알려진 이상.
Mattis Dementia Rating Scale에서 120점 미만의 점수로 정의되는 동반 치매.
- MADRS에서 16점 이상의 점수로 정의되는 동시 중증 우울증 기준 평가 전 6개월 이내에 신경이완제에 노출 뇌심부 자극술, 병변 수술, 성장 인자 투여, 유전자 요법 또는 세포 이식을 포함한 파킨슨병에 대한 사전 뇌내 수술 중재
- 파킨슨병에 대한 장치, 약물 또는 외과적 치료의 시험에 이미 적극적으로 참여했거나 지난 30일 이내에 시험에 참여했습니다.
- 제1형 당뇨병
- 인슐린 치료에 대한 제2형 당뇨병
- 말기 신질환 또는 크레아티닌 청소율이 30ml/min 미만인 중증 신기능 장애자
- 중증 심장질환 병력(2년 이내 협심증, 심근경색 또는 심장수술)
- 췌장염의 역사
- 알코올 중독의 역사
- 위마비를 포함한 중증 위장병
- 설포닐우레아를 사용한 지속적인 치료
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 가임기 여성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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NO_INTERVENTION: 제어
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실험적: 엑세나타이드
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Exenatide, 1개월 동안 하루에 두 번 5마이크로그램, 11개월 동안 하루에 두 번 10마이크로그램.
총 치료 기간 12개월
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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UPDRS 비약물 운동 하위 점수와 관련하여 활성 엑세나타이드 치료를 받는 환자와 PD 대조군 사이의 기준선에서 12개월 및 14개월로의 변화.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
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일치하는 PD 대조군과 비교하여 엑세나타이드로 치료받은 환자들 사이의 부작용 프로필. 아래 제시된 목록과 관련하여 활성 치료를 받는 환자와 PD 대조군 사이의 기준선에서 12개월/14개월로의 변경
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
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