Eksendiini-4 Parkinsonin taudin hoitona - Pilottitutkimus
Avoin etiketti, yksi paikka, 12 kuukautta, vaihe II, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan eksendiini-4:n (eksenatidi) turvallisuutta ja tehoa keskivaikeaa Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden hoidossa.
Eksenatidi on lisensoitu, turvallinen ja tehokas hoitomuoto diabetes mellitus -potilaille. Laboratoriotyöt ovat osoittaneet vahvoja, toistettavia todisteita siitä, että tällä lääkkeellä on hyödyllisiä "sairautta muokkaavia" vaikutuksia, kun sitä annetaan eläimille, joilla on useita Parkinsonin taudin (PD) kokeellisia malleja. Tämän projektin tavoitteena on tehdä alustava arvio eksenatidin mahdollisista hyödyistä potilailla, joilla on kohtalaisia PD-oireita. Lääke annetaan kahdesti päivässä 10 mikrogramman injektiona ihon alle samalla tavalla kuin jokin tavanomaisista "oireenmukaisista" PD:n hoidoista (apomorfiini).
Neljäkymmentä potilasta, joilla on kohtalaisia PD-oireita, rekrytoidaan ja satunnaistetaan saamaan eksenatidi-injektiot kahdesti päivässä tai toimimaan kontrolleina tässä avoimessa tutkimuksessa. Yksityiskohtaiset arviot tehdään kaikista potilaista lähtötilanteessa ja määräajoin yhteensä 14 kuukauden ajan. Ensisijainen tulosmitta on muutos lähtötilanteen ja seurannan välillä validoidun PD-arviointiasteikon (UPDRS:n osan 3 motorinen pistemäärä) vakavuuden suhteen sen jälkeen, kun tavanomaista PD-lääkitystä ei ole käytetty yön yli. Toissijaisia toimenpiteitä ovat haittatapahtumaraportit, itse täytetyt kyselylomakkeet ja verikoetulokset. Näitä arvioita lukuun ottamatta kaikki potilaat jatkavat tavanomaista PD-lääkitystään koko kokeen ajan ja säätöjä tehdään vain kliinisen tarpeen mukaan.
Potilaiden alaryhmässä (n = 10) aivoskannaukset, jotka arvioivat PD:n vakavuutta, tehdään sekä lähtötilanteessa että seurannassa, jotta voidaan ymmärtää Exenatiden mahdollisia vaikutusmekanismeja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Keskivaikean idiopaattisen Parkinsonin taudin diagnoosi - vastaa Hoehn/Yahrin vaiheita 2–2,5 (kahdenväliset oireet, mutta silti fyysisesti riippumaton).
Mies vai nainen. Naispotilaat menopaussin jälkeen (määritelty 12 kuukauden spontaani amenorrea tai 6 kuukauden spontaani amenorrea FSH-tasoilla yli 40 mIU/ml), kirurgisesti steriloitu (kohdun ja/tai munanpoiston jälkeinen). Miespotilaiden, joiden naispuoliset kumppanit voivat tulla raskaaksi, on käytettävä asianmukaista ehkäisyä (kondomi +/-spermisidigeeli/vaahto) koko koeajan ajan.
- Ikä 45-70 vuotta
- Sairaus alkaa 40 vuoden iän jälkeen
- Sairauden kesto > 5 vuotta
- L-dopa-hoidossa. Potilaan tulee olla suun kautta otettavassa L-dopa-hoidossa – dopamiiniagonistin kanssa tai ilman, mukaan lukien apomorfiini, MAO-B:n estäjä, COMT-estäjä, amantadiini, beetasalpaaja, antikolinerginen hoito. 6 tuntia Stabiili PD-lääkitys edellisten 3 kuukauden ajalta – eli ei muutosta lääkitystyypissä tai annoksessa.
- UPDRS-moottorin poiston lääkityspisteet >15
- L-dopa-herkkyys. Määritelty >33 %:n parantuneeksi UPDRS-moottorin poiston lääkityspisteissä L-dopa-altistuksen jälkeen
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus
- Pystyy noudattamaan tutkimusprotokollaa ja on valmis osallistumaan tarvittaviin klinikkakäynteihin ilman lääkitystä.
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosi tai epäillään muuta syytä parkinsonismiin, mukaan lukien vaskulaarinen parkinsonismi, trauman jälkeinen parkinsonismi, lääkkeiden tai toksiinien aiheuttama parkinsonismi tai muu hermostoa rappeuttava sairaus, mukaan lukien monijärjestelmäatrofia, progressiivinen supranukleaarinen halvaus, Huntingtonin tauti, Wilsonin tauti, pantotenaattikinaasi Alzheimerin tauti (PKAN neurodegeneraatio). , Creutzfeld Jacobin tauti.
- Tunnettu poikkeavuus aivojen TT- tai MRI-kuvauksessa, jonka katsotaan aiheuttavan neurologisen toimintahäiriön oireita tai merkkejä tai joiden katsotaan todennäköisesti vaarantavan tutkimussuunnitelman noudattamista.
Samanaikainen dementia, jonka pistemäärä on pienempi kuin 120 Mattis Dementia -luokitusasteikolla.
- Samanaikainen vakava masennus, jonka MADRS-pistemäärä on suurempi kuin 16 Altistuminen neurolepteille 6 kuukauden aikana ennen lähtötason arviointia Aiempi aivoleikkaus Parkinsonin taudin vuoksi, mukaan lukien syväaivostimulaatio, leesiokirurgia, kasvutekijän antaminen, geeniterapia tai solunsiirto
- Osallistut jo aktiivisesti Parkinsonin taudin laitteen, lääkkeen tai kirurgisen hoidon kokeiluun tai osallistut tutkimukseen edellisten 30 päivän aikana.
- Tyypin 1 diabetes mellitus
- Tyypin 2 diabetes mellitus insuliinihoidolla
- Loppuvaiheen munuaissairaus tai vakava munuaisten vajaatoiminta, kun kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min
- Aiempi vakava sydänsairaus (angina, sydäninfarkti tai sydänleikkaus kahden edeltävän vuoden aikana)
- Haimatulehduksen historia
- Alkoholismin historia
- Vaikea maha-suolikanavan sairaus, mukaan lukien gastropareesi
- Jatkuva sulfonyyliureahoito
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai voivat tulla raskaaksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
EI_INTERVENTIA: Ohjaus
|
|
|
KOKEELLISTA: Eksenatidi
|
Eksenatidi, 5 mikrogrammaa kahdesti päivässä 1 kuukauden ajan ja 10 mikrogrammaa kahdesti päivässä 11 kuukauden ajan.
Hoidon kokonaiskesto 12 kuukautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen & 14 kuukauteen aktiivista eksenatidihoitoa saavien potilaiden ja PD-kontrollien välillä heidän UPDRS-lääkkeen ulkopuolisen motorisen alapisteen osalta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
|---|---|
|
Haittavaikutusprofiili Exenatidella hoidetuilla potilailla verrattuna vastaaviin PD-kontrolleihin. Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen/14 kuukauteen aktiivista hoitoa saavien potilaiden ja PD-kontrollien välillä alla olevan luettelon osalta
|
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Synukleinopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Parkinsonin tauti
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Liikalihavuuden vastaiset aineet
- Inkretiinit
- Eksenatidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 09/0391
- 2009-018137-37 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .