Exendin-4 come trattamento per il morbo di Parkinson - Studio pilota

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di morbo di Parkinson idiopatico di gravità moderata, equivalente allo stadio di Hoehn/Yahr da 2 a 2,5 (sintomi bilaterali ma ancora fisicamente indipendenti).

Maschio o femmina. Pazienti di sesso femminile in post-menopausa (definite come 12 mesi di amenorrea spontanea o 6 mesi di amenorrea spontanea con livelli di FSH superiori a 40 mIU/ml), sterilizzate chirurgicamente (post isterectomia e/o ovariectomia). I pazienti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare una contraccezione adeguata (preservativi +/- gel/schiuma spermicida) per tutta la durata del periodo di prova.

• Età 45-70 anni
• Insorgenza della malattia dopo i 40 anni
• Durata della malattia > 5 anni
• In trattamento con L-dopa. Il paziente deve essere in trattamento orale con L-dopa - con o senza agonisti dopaminergici inclusi apomorfina, inibitore MAO-B, inibitore COMT, amantadina, beta-bloccante, trattamento anticolinergico. 6 ore Farmaco PD stabile per i 3 mesi precedenti, ovvero nessun cambiamento nel tipo o nella dose del farmaco.
• Punteggio UPDRS motore senza farmaci >15
• Reattività alla L-dopa. Definito come > 33% di miglioramento nel punteggio UPDRS motore senza farmaci in seguito a test con L-dopa
• In grado di dare il consenso informato
• In grado di rispettare il protocollo di prova e disposto a partecipare alle necessarie visite cliniche senza farmaci.

Criteri di esclusione:

• Diagnosi o sospetto di altra causa di parkinsonismo tra cui parkinsonismo vascolare, parkinsonismo post traumatico, parkinsonismo indotto da farmaci o tossine o altre condizioni neurodegenerative tra cui atrofia multisistemica, paralisi sopranucleare progressiva, malattia di Huntington, malattia di Wilson, neurodegenerazione della pantotenato chinasi (PKAN), morbo di Alzheimer , Malattia di Creutzfeld-Jacob.
• - Anomalie note all'imaging cerebrale TC o MRI ritenute causa di sintomi o segni di disfunzione neurologica o ritenute suscettibili di compromettere la conformità al protocollo di sperimentazione.

Demenza concomitante definita da un punteggio inferiore a 120 sulla Mattis Dementia Rating Scale.

• Concorrente grave depressione definita da un punteggio superiore a 16 nel MADRS Esposizione a farmaci neurolettici nei 6 mesi precedenti la valutazione basale Precedente intervento chirurgico intracerebrale per il morbo di Parkinson inclusa stimolazione cerebrale profonda, chirurgia lesionale, somministrazione di fattori di crescita, terapia genica o trapianto di cellule
• Partecipa già attivamente a una sperimentazione di un dispositivo, un farmaco o un trattamento chirurgico per il morbo di Parkinson o partecipa a una sperimentazione nei 30 giorni precedenti.
• Diabete mellito di tipo 1
• Diabete mellito di tipo 2 in terapia con insulina
• Malattia renale allo stadio terminale o funzionalità renale gravemente compromessa con clearance della creatinina <30 ml/min
• Anamnesi di grave malattia cardiaca (angina, infarto miocardico o cardiochirurgia nei 2 anni precedenti)
• Storia di pancreatite
• Storia dell'alcolismo
• Grave malattia gastrointestinale inclusa la gastroparesi
• Trattamento in corso con sulfanilurea
• Donne in gravidanza o in allattamento o in età fertile.