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プロトコル ENB-006-09 の拡張研究 - 低ホスファターゼ症 (HPP) の小児におけるアスホターゼ アルファの研究

2019年3月11日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

低ホスファターゼ症（HPP）の小児におけるアスホターゼ アルファ（ヒト組換え組織非特異的アルカリホスファターゼ融合タンパク質）の長期的な安全性と有効性を評価するプロトコル ENB-006-09 の拡張研究

この臨床試験では、ENB-006-09 試験 (NCT00952484) を完了した HPP の小児を対象に、アスホターゼ アルファの長期的な安全性と有効性を調べます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

アスホターゼ アルファは、以前は ENB-0040 と呼ばれていました。

低ホスファターゼ症 (HPP) は、生命を脅かす遺伝性の超希少な代謝性疾患であり、骨の石灰化の欠陥、リン酸塩およびカルシウムの調節障害を特徴とし、骨の破壊や変形、重度の筋力低下など、複数の生命維持に必要な臓器に進行性の損傷を引き起こす可能性があります、発作、腎機能障害、および呼吸不全。 特に若年発症型の患者において、この疾患の経時的な自然経過に関する入手可能なデータは限られています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Shriners Hospital for Children
  • カナダ
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • Enobia が後援する臨床試験 ENB-006-09 の遵守と満足のいく完了
  • -研究手順が実行される前に、親またはその他の法定後見人による書面によるインフォームドコンセント
  • 学習要件を順守する意思のある親またはその他の法定後見人

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる臨床的に重要な疾患
  • アスホターゼアルファ以外の治験薬による治療
  • -HPPの治験薬、デバイス、または治療を含む研究（ENB-006-09以外）への登録
  • -ビスフォスフォネートによる前治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アスホターゼアルファ
アスホターゼ アルファ 開始用量 3 mg/kg/週 SC 注射、6 mg/kg/週に増量 SC 注射
生物学的：アスホターゼアルファ
他の名前：
  • ヒト組換え組織非特異的アルカリホスファターゼ融合タンパク質

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ENB-006-09 研究におけるベースライン (治療前) と比較した定性的 X 線写真による全体的な変化の印象 (RGI-C) スケールを使用した骨格 X 線写真の評価。
時間枠：アスホターゼ アルファによる 72 か月以上の治療

ENB-006-09研究のベースライン（NCT00952484）から研究ENB-008-10の研究終了（EOS）訪問までのくる病の重症度（手/手首および膝の骨格X線写真によって評価される）のX線写真による変化の評価序数の RGI-C スケール スコアを使用します。 RGI-C は、-3 (HPP 関連のくる病の重度の悪化を示す) から +3 (HPP 関連のくる病の完全またはほぼ完全な治癒を示す) の範囲の 7 点評価スケールです。

時点は、治療前（試験ENB-006-09のベースライン）から試験ENB-008-10の最後のX線評価までであり、これは少なくとも72か月の治療を表します。
アスホターゼ アルファによる 72 か月以上の治療

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年4月1日

一次修了 (実際)

2016年6月1日

研究の完了 (実際)

2016年6月1日

試験登録日

最初に提出

2010年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年9月15日

最初の投稿 (見積もり)

2010年9月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月11日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ENB-008-10

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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