Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование протокола ENB-006-09 - Исследование асфотазы альфа у детей с гипофосфатазией (HPP)

11 марта 2019 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Расширенное исследование протокола ENB-006-09 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности асфотазы альфа (слитый белок рекомбинантной ткани человека с неспецифической щелочной фосфатазой) у детей с гипофосфатазией (HPP)

В этом клиническом испытании изучается долгосрочная безопасность и эффективность асфотазы альфа у детей с ГПП, прошедших исследование ENB-006-09 (NCT00952484).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Асфотаза альфа ранее называлась ENB-0040.

Гипофосфатазия (ГФП) представляет собой опасное для жизни генетическое и крайне редкое метаболическое заболевание, характеризующееся нарушением минерализации костей и нарушением регуляции фосфатов и кальция, что может привести к прогрессирующему повреждению многих жизненно важных органов, включая разрушение и деформацию костей, глубокую мышечную слабость. , судороги, нарушение функции почек и дыхательная недостаточность. Имеются ограниченные данные о естественном течении этого заболевания с течением времени, особенно у пациентов с ювенильной формой.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Удовлетворительное завершение спонсируемого Enobia клинического исследования ENB-006-09
  • Письменное информированное согласие родителя или другого законного опекуна до проведения каких-либо процедур исследования.
  • Родитель или другой законный опекун, желающий соблюдать требования обучения

Критерий исключения:

  • Клинически значимое заболевание, исключающее участие в исследовании, по мнению исследователя.
  • Лечение исследуемым препаратом, отличным от асфотазы альфа
  • Участие в любом исследовании (кроме ENB-006-09), включающем исследуемый препарат, устройство или лечение HPP
  • Предварительное лечение бисфосфонатами

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: асфотаза альфа
асфотаза альфа начальная доза 3 мг/кг/неделю подкожно, увеличивается до 6 мг/кг/неделю подкожно
Биологический: Асфотазе Альфа
Другие имена:
  • слитый белок неспецифической щелочной фосфатазы рекомбинантной ткани человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка рентгенограммы скелета с использованием шкалы качественного рентгенографического общего впечатления об изменении (RGI-C) по сравнению с исходным уровнем (до лечения) в исследовании ENB-006-09.
Временное ограничение: Не менее 72 месяцев лечения асфотазой альфа

Оценка рентгенологических изменений тяжести рахита (по оценке рентгенограмм скелета кистей/запястий и коленей) от начала исследования ENB-006-09 (NCT00952484) до визита в конце исследования (EOS) в исследовании ENB-008-10 с использованием порядковой оценки по шкале RGI-C. RGI-C представляет собой 7-балльную оценочную шкалу, которая колеблется от -3 (указывает на серьезное ухудшение рахита, связанного с HPP) до +3 (указывает на полное или почти полное излечение рахита, связанного с HPP).

Временные точки будут от предварительной обработки (базовый уровень из исследования ENB-006-09) до последней рентгенографической оценки в исследовании ENB-008-10, что соответствует как минимум 72 месяцам лечения.
Не менее 72 месяцев лечения асфотазой альфа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 сентября 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 сентября 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 сентября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ENB-008-10

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гипофосфатазия (ГФП)

  • University of Utah
    University of Witwatersrand, South Africa
    Завершенный
    Новая мутация гена спектрина
    Наследственный эллиптоцитоз (HE) | Наследственный пиропойкилоцитоз (HPP)
    Соединенные Штаты

Клинические исследования Асфотазе Альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться