Studio di estensione del protocollo ENB-006-09 - Studio dell'asfotasi alfa nei bambini con ipofosfatasia (HPP)
Studio di estensione del protocollo ENB-006-09 che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'asfotasi alfa (proteina di fusione della fosfatasi alcalina non specifica del tessuto ricombinante umano) nei bambini con ipofosfatasia (HPP)
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Asfotase alfa era precedentemente indicato come ENB-0040
L'ipofosfatasia (HPP) è una malattia metabolica genetica, estremamente rara e pericolosa per la vita, caratterizzata da una mineralizzazione ossea difettosa e da un'alterata regolazione del fosfato e del calcio che può portare a danni progressivi a più organi vitali, tra cui distruzione e deformità delle ossa, profonda debolezza muscolare , convulsioni, funzionalità renale compromessa e insufficienza respiratoria. Sono disponibili dati limitati sul decorso naturale di questa malattia nel tempo, in particolare nei pazienti con forma ad esordio giovanile.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
- Children's Hospital Health Sciences Centre
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento conforme e soddisfacente della sperimentazione clinica sponsorizzata da Enobia ENB-006-09
- Consenso informato scritto da parte di un genitore o altro tutore legale prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura di studio
- Genitore o altro tutore legale disposto a rispettare i requisiti di studio
Criteri di esclusione:
- Malattia clinicamente significativa che preclude la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore
- Trattamento con un farmaco sperimentale diverso da asfotase alfa
- Iscrizione a qualsiasi studio (diverso da ENB-006-09) che coinvolge un farmaco, un dispositivo o un trattamento sperimentale per l'HPP
- Precedente trattamento con bifosfonati
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: asfotasi alfa
asfotase alfa dose iniziale 3 mg/kg/settimana iniezione SC, aumentata a 6 mg/kg/settimana iniezione SC
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della radiografia scheletrica utilizzando una scala qualitativa dell'impressione radiografica globale del cambiamento (RGI-C) rispetto al basale (pre-trattamento) nello studio ENB-006-09.
Lasso di tempo: Almeno 72 mesi di trattamento con asfotase alfa
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Valutazione del cambiamento radiografico nella gravità del rachitismo (come valutato dalle radiografie scheletriche di mani/polsi e ginocchia) dal basale dello studio ENB-006-09 (NCT00952484) alla visita di fine studio (EOS) nello studio ENB-008-10 utilizzando un punteggio della scala RGI-C ordinale. L'RGI-C è una scala di valutazione a 7 punti che va da -3 (indicativo di grave peggioramento del rachitismo associato all'HPP) a +3 (indicativo della guarigione completa o quasi completa del rachitismo associato all'HPP). I punti temporali saranno il pre-trattamento (linea di base dallo studio ENB-006-09) all'ultima valutazione radiografica nello studio ENB-008-10, che rappresenta almeno 72 mesi di trattamento. |
Almeno 72 mesi di trattamento con asfotase alfa
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Simmons JH, Rush ET, Petryk A, Zhou S, Martos-Moreno GA. Dual X-ray absorptiometry has limited utility in detecting bone pathology in children with hypophosphatasia: A pooled post hoc analysis of asfotase alfa clinical trial data. Bone. 2020 Aug;137:115413. doi: 10.1016/j.bone.2020.115413. Epub 2020 May 14.
- Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ENB-008-10
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